Welke regeneratieve behandelingen zijn beschikbaar?

Waar wordt Abecma voor gebruikt:  

Abecma is een geneesmiddel voor de behandeling van volwassenen met multipel myeloom (een kanker van het beenmerg) waarbij de kanker is teruggekomen en niet heeft gereageerd op de behandeling. Abecma wordt gebruikt bij volwassenen die ten minste twee eerdere therapieën hebben gekregen, waaronder een immunomodulerend middel, een proteasoomremmer en een anti-CD38-antilichaam, en bij wie de ziekte sinds de laatste behandeling is verergerd. Abecma is een ATMP die 'gentherapie' wordt genoemd. Dit type medicijn werkt door genen in het lichaam af te leveren.

Hoe wordt Abecma gebruikt:  

Abecma wordt bereid met behulp van de eigen T-cellen van de patiënt. Deze cellen worden uit het bloed gehaald en in het laboratorium genetisch aangepast. Vervolgens worden ze aan de patient terug gegeven via een infuus. Abecma kan alleen worden toegediend aan de patiënt van wie de cellen zijn gebruikt om het geneesmiddel te maken. Voordat de patiënt Abecma krijgt, moet hij een korte chemotherapiekuur krijgen om de bestaande witte bloedcellen op te ruimen. Vlak voor het infuus krijgen patiënten paracetamol en een antihistaminicum om het risico op reacties op het infuus te verminderen. Er moet een geneesmiddel met de naam tocilizumab en noodapparatuur beschikbaar zijn voor het geval de patiënt een mogelijk ernstige bijwerking krijgt. Patiënten moeten gedurende tien dagen na de behandeling nauwlettend worden gecontroleerd op bijwerkingen en worden geadviseerd om ten minste vier weken na de behandeling in de buurt van een gespecialiseerd ziekenhuis te blijven.

Hoe werkt Abecma:  

Abecma bevat de eigen T-cellen van de patiënt die in het laboratorium genetisch zijn gemodificeerd, zodat ze een eiwit maken dat chimere antigeenreceptor (CAR) wordt genoemd. CAR kan zich op het oppervlak van kankercellen hechten aan een eiwit dat B-celrijpingsantigeen (BCMA) wordt genoemd. Wanneer Abecma aan de patiënt wordt gegeven, hechten de gemodificeerde T-cellen zich aan BCMA en doden vervolgens kankercellen, waardoor de kanker uit het lichaam wordt verwijderd. 

Abecma is in 2021 goedgekeurd in Europa en Nederland. Marktautorisatie door Bristol-Myers (Ierland) 

Lees meer over Abecma op de site van EMA.
 

Waar wordt Breyanzi voor gebruikt?

Breyanzi is een geneesmiddel voor de behandeling van verschillende soorten lymfoom (kanker van witte bloedcellen) bij volwassenen, namelijk: 

• diffuus grootcellig B-cellymfoom (DLBCL);
• hooggradig B-cellymfoom (HGBCL);
• primair mediastinaal grootcellig B-cellymfoom (PMBCL);
• folliculair lymfoom (FL) graad 3 (een agressievere vorm van FL). 

Breyanzi wordt gebruikt bij volwassenen bij wie deze kanker terugkwam binnen 12 maanden na beëindiging van de chemo-immunotherapie, of die niet reageerden op hun eerste ronde chemo-immunotherapie. Chemo-immunotherapie combineert twee soorten behandelingen: Systemische therapie (behandeling via de mond of injectie) om kankercellen te doden of hun groei te vertragen, en Immunotherapie om het immuunsysteem te helpen de kanker aan te pakken.

Hoe wordt Breyanzi gebruikt?

Breyanzi wordt bereid met behulp van de eigen witte bloedcellen van de patiënt. Eerst worden deze cellen uit het bloed van de patiënt gehaald en in een laboratorium genetisch aangepast, zodat ze de kanker beter kunnen bestrijden. Daarna worden de aangepaste cellen via een infuus teruggegeven aan de patiënt. Alleen de patiënt van wie de cellen afkomstig zijn, kan deze behandeling krijgen.
Vóór de behandeling met Breyanzi krijgt de patiënt een korte chemotherapie om de bestaande witte bloedcellen op te ruimen. Vlak voor het infuus krijgt de patiënt medicijnen om het risico op reacties op de infusie te verminderen. Geneesmiddelen  en noodapparatuur moeten beschikbaar zijn voor het geval de patiënt een mogelijk ernstige bijwerking krijgt. Patiënten moeten gedurende een week na de behandeling nauwlettend worden gecontroleerd op bijwerkingen en worden geadviseerd om ten minste 4 weken na de behandeling in de buurt van een gespecialiseerd ziekenhuis te blijven.

Hoe werkt Breyanzi?

Breyanzi bevat lisocabtagene maraleucel, een combinatie van twee soorten witte bloedcellen (CD4+ T-cellen en CD8+ T-cellen) die uit het bloed van de patiënt zijn gehaald. Deze cellen zijn in het laboratorium genetisch gemodificeerd om een eiwit te maken dat chimere antigeenreceptor (CAR) wordt genoemd. CAR kan zich hechten aan CD19, een eiwit dat op het oppervlak van kankercellen wordt aangetroffen. Wanneer Breyanzi aan de patiënt wordt toegediend, hechten de gemodificeerde cellen zich aan CD19-eiwitten op de kankercellen en doden ze, waardoor de kanker uit het lichaam wordt verwijderd.

Breyanzi is sinds 2022 goedgekeurd in Europa en Nederland. Martautorisatie door Bristol-Myers (Ierland).  

Lees meer over Breyanzi op de site van de EMA
 

Waar wordt Carvykti voor gebruikt?

Carvykti is een geneesmiddel voor de behandeling van volwassenen met multipel myeloom, ook bekend als de ziekte van Kahler (een kanker van het beenmerg) waarbij de kanker is teruggekomen (recidief) en niet heeft gereageerd op de behandeling (refractair). Het wordt gebruikt bij volwassenen die ten minste één eerdere behandeling hebben gekregen, waaronder een immunomodulerend middel en een proteasoomremmer, bij wie de ziekte sinds de laatste behandeling is verergerd en bij wie de behandeling met lenalidomide niet werkte (refractair). 

Hoe wordt Carvykti gebruikt?

Carvykti wordt bereid met behulp van de eigen T-cellen van de patiënt die uit het bloed worden gehaald, in het laboratorium genetisch worden aangepast en vervolgens aan de patiënt worden teruggegeven als een infuus. Carvykti mag alleen worden toegediend aan de patiënt van wie de cellen zijn gebruikt om het geneesmiddel te maken. Voordat de patiënt Carvykti krijgt, moet de patiënt een korte chemotherapiekuur krijgen om de bestaande witte bloedcellen te verwijderen en moet hij vlak voor de infusie paracetamol en een antihistaminicum krijgen om het risico op reacties op de infusie te verminderen. Geneesmiddelen en noodapparatuur moeten beschikbaar zijn voor het geval de patiënt een mogelijk ernstige bijwerking krijgt. Patiënten moeten dagelijks gedurende 14 dagen na de infusie met Carvykti nauwlettend worden gecontroleerd op bijwerkingen en vervolgens periodiek gedurende nog eens twee weken. Patiënten wordt geadviseerd om ten minste vier weken na de infusie met Carvykti in de buurt van een gespecialiseerd ziekenhuis te blijven. 

Hoe werkt Carvykti?

Carvykti bevat het medicijn ciltacabtagene autoleucel.  Dit medicijn wordt gemaakt van eigen T-cellen van de patiënt. In het laboratorium worden de cellen genetisch aangepast, zodat ze een speciaal eiwit maken, een chimere antigeenreceptor (CAR) genoemd. CAR kan zich hechten aan een eiwit, genaamd B-celrijpingsantigeen (BCMA), dat zit op de kankercellen van multipel myeloom.  Als de patiënt Carvykti krijgt, zoeken de aangepaste T-cellen de kankercellen op, hechten eraan en doden deze. Zo helpt het medicijn om de multipel myeloom uit het lichaam te verwijderen.

Carvykti is sinds 2022 goedgekeurd in Europa en Nederland. Marktautorisatie door Jansen-Cilag International NV (België).

Lees meer over Carvykti op de site van de EMA

Waar wordt Casgevy voor gebruikt?

Casgevy is een geneesmiddel voor de behandeling van de bloedaandoeningen bèta-thalassemie en sikkelcelanemie bij patiënten van 12 jaar en ouder. Het wordt gebruikt wanneer een stamcelbehandeling mogelijk zou zijn, maar er geen geschikte stamceldonoren beschikbaar zijn.

Voor bèta-thalassemie wordt Casgevy gebruikt bij patiënten die regelmatig bloedtransfusies nodig hebben. Patiënten met deze aandoening maken niet genoeg hemoglobine aan, het eiwit in rode bloedcellen dat zuurstof door het lichaam transporteert. Als gevolg hiervan hebben deze patiënten een laag aantal rode bloedcellen en hebben ze regelmatig bloedtransfusies nodig.  

Voor sikkelcelanemie wordt Casgevy gebruikt bij patiënten met een ernstige ziekte en terugkerende pijnlijke crises. Patiënten met deze aandoening hebben een abnormale vorm van hemoglobine waardoor rode bloedcellen stijf en plakkerig worden en veranderen van schijfvormig naar halvemaanvormig (zoals een sikkel). Deze cellen kunnen bloedvaten blokkeren en pijnlijke crises veroorzaken die de borstkas, buik en andere delen van het lichaam aantasten.  

Hoe wordt Casgevy gebruikt?

Casgevy wordt voor elke patiënt afzonderlijk gemaakt van stamcellen die uit hun bloed zijn verzameld en mag alleen worden gegeven aan de patiënt voor wie het is gemaakt. Het wordt toegediend als een infuus met een enkele dosis die afhankelijk van het lichaamsgewicht van de patiënt. Voordat Casgevy wordt toegediend, krijgt de patiënt een conditionerende chemotherapiebehandeling om het beenmerg van cellen te ontdoen.

Hoe werkt Casgevy?

Om Casgevy te maken, worden stamcellen aangepast (met CRISPR/Cas9-technologie). Hierdoor maken de cellen meer foetaal hemoglobine, een soort hemoglobine dat vooral bij baby’s in de baarmoeder voorkomt, maar ook een beetje bij volwassenen.  Foetaal hemoglobine kan het gebrek aan normaal hemoglobine bij volwassenen compenseren. De aangepaste stamcellen worden bij de patiënt geïnjecteerd. Ze kunnen daardoor het aantal rode bloedcellen verhogen bij patiënten met bèta-thalassemie en pijnlijke crises voorkomen bij patiënten met sikkelcelanemie.

 Casgevy is sinds 2024 goedgekeurd in Europa en Nederland. Marktautorisatie door  Vertex Pharmaceuticals (Ierland)

Lees meer over Casgevy op de site van de EMA

Waar wordt Ebvallo voor gebruikt?

Ebvallo is een geneesmiddel voor volwassenen en kinderen vanaf 2 jaar die na een orgaan- of beenmergtransplantatie een bloedkanker ontwikkelen. Deze ziekte heet Epstein-Barr-viruspositieve lymfoproliferatieve ziekte na transplantatie (EBV+ PTLD). EBV+ PTLD is een mogelijk fatale complicatie die kan optreden na transplantatie. Na een transplantatie krijgen patiënten geneesmiddelen die hun immuunsysteem (het natuurlijke afweersysteem van het lichaam) verzwakken om afstoting van de transplantatie te voorkomen. Hun verzwakte immuunsysteem maakt deze patiënten echter kwetsbaar voor infectie met virussen zoals het Epstein-Barr-virus. Bij patiënten met EBV+ PTLD, infecteert het Epstein-Barr-virus na transplantatie witte bloedcellen (B-cellen) waardoor veranderingen in deze cellen ontstaan die tot kanker kunnen leiden. Ebvallo wordt gebruikt bij patiënten die ten minste één eerdere behandeling hebben gekregen, wanneer de ziekte terugkeert (recidief) of wanneer de behandeling niet werkt (refractair).

Hoe wordt Ebvallo gebruikt?

Ebvallo wordt toegediend door injectie in een ader; De dosis is afhankelijk van het lichaamsgewicht van de patiënt. Het wordt gegeven in verschillende cycli van 35 dagen, waarbij patiënten Ebvallo krijgen op dag 1, 8 en 15 en onder observatie worden gehouden tot dag 35. Het aantal cycli van Ebvallo hangt af van hoe patiënten op de behandeling reageren. Dit wordt geëvalueerd rond dag 28 van elke cyclus. Het moet worden toegediend in een gecontroleerde omgeving waar adequate faciliteiten beschikbaar zijn voor het beheersen van bijwerkingen.

Hoe werkt Ebvallo?

De werkzame stof in Ebvallo, tabelecleucel, bestaat uit cellen van het immuunsysteem, T-cellen genaamd, die van een donor zijn afgenomen. De T-cellen worden eerst vermengd met B-cellen van dezelfde donor die besmet zijn met het Epstein-Barr virus, zodat de T-cellen geïnfecteerde B-cellen als 'lichaamsvreemd' leren herkennen. De T-cellen worden vervolgens in het laboratorium gekweekt om hun aantal te vergroten. Wanneer het geneesmiddel vervolgens aan de patiënt wordt toegediend, vallen de T-cellen de eigen geïnfecteerde B-cellen van de patiënt aan en doden ze, waardoor EBV+ PTLD onder controle kan worden gehouden. 

Ebvallo is sinds 2022 goedgekeurd in Europa en Nederland. Marktautorisatie door Pierre Fabre Medicament (Frankrijk)

Lees meer over Ebvallo op de site van de EMA

Waar wordt Hemgenix voor gebruikt?

Hemgenix is een geneesmiddel voor de behandeling van volwassenen met ernstige en matig ernstige hemofilie B, een erfelijke bloedingsstoornis. Bij deze ziekte ontbreekt de factor IX, een eiwit dat nodig is om bloedstolsels te produceren om het bloeden te stoppen. Het wordt gebruikt bij volwassenen die geen remmers tegen factor IX hebben ontwikkeld.  Remmers zijn eiwitten die door de natuurlijke afweer van het lichaam worden gemaakt. Hemgenix bevat de werkzame stof etranacogene dezaparvovec en is een ATMP dat een 'gentherapieproduct' wordt genoemd.  

Hoe wordt Hemgenix gebruikt?

Hemgenix wordt eenmaal toegediend, als een infusie die één tot twee uur duurt. De dosis is afhankelijk van het lichaamsgewicht van de patiënt. Voordat de infusie wordt toegediend, zal de patiënt een aantal tests ondergaan, waaronder tests om de gezondheid van de lever te controleren en of ze factor IX-remmers hebben. Aangezien het enkele weken zal duren voordat Hemgenix enig effect vertoont, zullen patiënten gedurende ten minste 3 maanden na de infusie nauwlettend worden gevolgd om te beslissen of ze een aanvullende behandeling met factor IX-substitutietherapie nodig hebben. De behandeling moet worden gestart onder toezicht van een arts die ervaring heeft met de behandeling van hemofilie en/of bloedingsstoornissen, in een instelling die is uitgerust om eventuele bijwerkingen onmiddellijk te behandelen. 

Hoe werkt Hemgenix?

Patiënten met hemofilie B hebben mutaties in een gen dat het lichaam nodig heeft om het stollingseiwit Factor IX aan te maken. Hierdoor werkt factor IX gedeeltelijk of helemaal niet. De werkzame stof in Hemgenix, etranacogene dezaparvovec, is gebaseerd op een onschadelijk virus dat kopieën bevat van het gen dat verantwoordelijk is voor de aanmaak van factor IX. Wanneer het virus aan de patiënt wordt toegediend, zal het factor IX-gen naar de levercellen brengen. De levercellen kunnen daardoor de ontbrekende factor IX produceren en zo bloedingen kunnen beperken.

Hemgenix is sinds 2023 goedgekeurd in Europa en Nederland. Marktautorisatie door CSL Behring GmbH (Duitsland)

Lees meer over Hemgenix op de site van de EMA

Waar wordt Holoclar voor gebruikt?

Holoclar is een stamcelbehandeling voor patiënten met matige tot ernstige limbale stamceldeficiëntie door brandwonden, waaronder chemische brandwonden, aan de ogen. Patiënten met deze aandoening hebben te weinig limbale stamcellen. Normaal zorgen deze stamcellen ervoor dat nieuwe cellen worden gemaakt. Ze vullen de buitenste hoornvliescellen aan als cellen beschadigd raken of ouder worden. Holoclar wordt gebruikt in het oog wordt om beschadigde cellen op de buitenstelaag (epitheel) van het hoornvlies te vervangen. Het hoornvlies is de transparante laag voor het oog die de iris (het gekleurde deel) bedekt.  

Hoe wordt Holoclar gebruikt

Holoclar is een ATMP dat een 'tissue engineered product' wordt genoemd. Het bestaat uit cellen die uit de limbus van de patiënt (aan de rand van het hoornvlies) worden gehaald en vervolgens in een laboratorium worden gekweekt, zodat ze kunnen worden gebruikt om het beschadigde hoornvliesoppervlak te herstellen. In de eerste fase van de behandeling wordt een klein deel van gezond limbaal weefsel (1-2 mm2 groot) van de patiënt in het ziekenhuis afgenomen en dezelfde dag nog naar de fabrikant gestuurd. Vervolgens worden de cellen in het weefsel in een laboratorium gekweekt en ingevroren totdat de datum van de operatie is bevestigd. Ontdooide cellen worden gebruikt om Holoclar te maken door ze te laten groeien op een membraan gemaakt van een eiwit genaamd fibrine. Holoclar, bestaande uit de cellen en het membraan, wordt vervolgens teruggestuurd naar het ziekenhuis, waar het onmiddellijk operatief in het oog van de patiënt wordt geïmplanteerd.

Hoe werkt Holoclar?

De werkzame stof in dit middel zijn de eigen limbale cellen van de patiënt, waaronder cellen van het oppervlak van het hoornvlies en limbale stamcellen die in een laboratorium zijn gekweekt. Voordat Holoclar wordt gebruikt, wordt het beschadigde hoornvliesoppervlak van het aangedane oog verwijderd. Eenmaal geïmplanteerd in het oog, helpen de hoornvliescellen van Holoclar om het hoornvliesoppervlak te vervangen, terwijl de limbale stamcellen dienen als een reservoir van nieuwe cellen die het hoornvlies continu aanvullen.

Holoclar is sinds 2015 goedgekeurd in Nederland. Marktautorisatie is aangevraagd door Holostem (Italie). Holoclar, is de eerste ATMP met stamcellen goedgekeurd in de EU.   

Lees meer informatie over Holoclar op de site van de EMA

Waar wordt IMLYGIC voor gebruikt?

Imlygic is een behandeling voor volwassenen met melanoom (een soort huidkanker) dat niet operatief kan worden verwijderd en dat zich heeft verspreid naar andere delen van het lichaam (maar niet naar het bot, de longen, de hersenen en andere inwendige organen). Imlygic is een ATMP dat een 'gentherapieproduct' wordt genoemd.  

Hoe wordt IMLYGIC gebruikt

Imlygic is verkrijgbaar in de vorm van een oplossing voor injectie in twee verschillende sterktes. Het wordt toegediend als een injectie in melanoomtumoren. De eerste dosis wordt gegeven met de lagere sterkte van Imlygic, maar de volgende doses gebruiken de hogere sterkte. De tweede dosis wordt drie weken na de eerste dosis gegeven en de behandeling wordt gedurende ten minste zes maanden elke twee weken voortgezet, tenzij de arts van mening is dat de patiënt geen baat heeft bij het geneesmiddel. Het te injecteren volume is afhankelijk van de grootte van de tumor en het aantal te injecteren tumoren.  

Hoe werkt IMLYGIC

Imlygic bevat een werkzame stof ‘talimogene laherparepvec’ dat ervoor zorgt dat melanoomcellen (huidkanker cellen) geïnfecteerd kunnen worden en worden gedood. De werkzame stof in Imlygic, talimogene laherparepvec, is een type gentherapie dat 'oncolytisch virus' wordt genoemd. Het is afgeleid van een verzwakt herpes simplex-virus 1 (het koortslipvirus). Dit virus is gemodificeerd zodat het kan binnendringen en zich kan vermenigvuldigen in melanoomcellen. Imlygic gebruikt de eigen machinerie van de melanoomcellen om zich te vermenigvuldigen, waardoor melanoomcellen uiteindelijk worden overweldigd en gedood. Bovendien zorgt Imlygic ervoor dat de geïnfecteerde melanoomcellen een eiwit produceren, genaamd GM-CSF. Dit eiwit stimuleert het immuunsysteem van de patiënt (de natuurlijke afweer van het lichaam) om melanoomcellen te herkennen en te vernietigen.  

Imlygic is in 2015 goedgekeurd in Europa (ook in Nederland). Marktautorisatie door Amgen Europe BV (Nederland). Het was het eerste oncologisch immuuntherapie product goedgekeurd in de EU. 

Lees meer informatie over Imlygic op de site van de EMA

Waar wordt Kymriah voor gebruikt?

Kymriah is een geneesmiddel voor de behandeling van de volgende soorten bloedkanker:

• B-cel acute lymfatische leukemie (ALL) bij kinderen en jonge volwassenen tot 25 jaar bij wie de kanker niet reageerde op eerdere behandeling, twee of meer keer is teruggekomen of is teruggekomen na een transplantatie van stamcellen
• Diffuus grootcellig B-cellymfoom (DLBCL) en folliculair lymfoom (FL) bij volwassenen bij wie de kanker is teruggekomen of niet reageerde na twee of meer eerdere behandelingen.

Kymriah is een ATMP dat een 'gentherapieproduct' wordt genoemd. Dit is een soort medicijn dat werkt door genen in het lichaam af te leveren.

Hoe wordt KYMRIAH gebruikt?

Kymriah wordt bereid met behulp van de eigen witte bloedcellen van de patiënt. Deze worden uit het bloed gehaald en in het laboratorium genetisch aangepast. Het wordt toegediend als een enkel infuus en mag alleen worden toegediend aan de patiënt van wie de cellen zijn gebruikt om het te maken. Voordat Kymriah wordt toegediend, moet de patiënt een korte chemotherapiekuur krijgen om zijn witte bloedcellen te verwijderen. Vlak voor de infusie krijgt de patiënt paracetamol en een antihistaminicum om het risico op reacties op de infusie te verminderen. Er zijn geneesmiddelen en noodapparatuur beschikbaar voor het geval de patiënt ernstige bijwerking krijgt. Patiënten moeten gedurende 10 dagen na de behandeling nauwlettend worden gecontroleerd op bijwerkingen en worden geadviseerd om gedurende ten minste 4 weken na de behandeling in de buurt van een gespecialiseerd ziekenhuis te blijven.

Hoe werkt Kymriah?
Kymriah bevat de eigen T-cellen van de patiënt (een soort witte bloedcellen) die in het laboratorium genetisch zijn gemodificeerd, zodat ze een eiwit maken dat chimere antigeenreceptor (CAR) wordt genoemd. CAR kan zich hechten aan een ander eiwit op het oppervlak van kankercellen, CD19 genaamd. Wanneer Kymriah aan de patiënt wordt gegeven, hechten de gemodificeerde T-cellen zich aan de kankercellen en doden ze, waardoor de kanker uit het lichaam wordt verwijderd.

KYMRIAH is in 2014 (ALL) en 2016 (DLBCL) goedgekeurd in Europa en in 2018 in Nederland. Marktautorisatie door Novartis (Ierland) 

Lees meer informatie over Kymriah op de site van de EMA

Waar wordt Libmeldy voor gebruikt?

Libmeldy is een geneesmiddel dat wordt gebruikt voor de behandeling van kinderen met metachromatische leukodystrofie (MLD) die mutaties in het ARSA-gen hebben. MLD is een zeldzame erfelijke aandoening waarbij er een verandering (mutatie) is in een gen dat nodig is om een enzym genaamd arylsulfatase A (ARSA) te maken. Dit enzym breekt stoffen af die sulfatiden worden genoemd. Als gevolg hiervan hopen sulfatiden zich op en beschadigen ze het zenuwstelsel en andere organen. Hierdoor ontstaan symptomen zoals loopmoeilijkheden, geleidelijke mentale achteruitgang en uiteindelijk de dood. Libmeldy  wordt gegeven aan kinderen met late infantiele (zuigelingen) of vroege juveniele (schoolleeftijd) vormen van de ziekte die nog geen symptomen hebben ontwikkeld; degenen met vroege juveniele MLD die de eerste symptomen hebben maar nog steeds zelfstandig kunnen lopen en nog geen mentale achteruitgang hebben ontwikkeld. Libmeldy is een  ATMP die een 'gentherapie' wordt genoemd. Dit type medicijn werkt door genen in het lichaam af te leveren.  

Hoe wordt Libmeldy gebruikt?

Libmeldy wordt bereid met behulp van stamcellen van de patiënt, die uit het bloed of beenmerg worden gehaald en in het laboratorium genetisch worden gemodificeerd. Het wordt toegediend als een infuus en mag alleen worden toegediend aan de patiënt van wie de cellen zijn gebruikt om het te maken. Het is een eenmalige behandeling, toegediend als een infuus en de dosis is afhankelijk van het gewicht van de patiënt. Een paar dagen voor de behandeling wordt een ander geneesmiddel, een chemotherapie genaamd busulfan, gegeven als een zogenaamde conditioneringsbehandeling, om bestaande beenmergcellen op te ruimen, zodat ze kunnen worden vervangen door de gemodificeerde cellen in Libmeldy. Patiënten krijgen vóór de behandeling ook andere geneesmiddelen om het risico op reacties te verminderen. 

Hoe werkt Libmeldy?

Om Libmeldy te maken, worden de CD34+-cellen (cellen die witte bloedcellen kunnen maken) uit het bloed of beenmerg van de patiënt gehaald. In de CD34+-cellen wordt een gen ingebracht waarmee ze ARSA kunnen maken. Dit gen wordt ingebracht met behulp van een type virus (lentivirus) dat genetisch is veranderd zodat het ARSA-gen in cellen kan dragen en geen virale ziekte bij mensen veroorzaakt. Eenmaal teruggegeven in de ader van de patiënt, wordt Libmeldy in de bloedbaan naar het beenmerg getransporteerd waar de CD34+-cellen beginnen te groeien en normale witte bloedcellen maken die werkende ARSA kunnen produceren. Deze witte bloedcellen verspreiden zich door het lichaam en produceren ARSA, helpen sulfatiden in de omliggende cellen af te breken en zo de symptomen van de ziekte onder controle te houden. De effecten zullen naar verwachting langdurig zijn. 

Libmedly is in 2020 goedgekeurd in Europa en in Nederland marktautorisatie gekregen. Marktautorisatie door Orchard Therapeutics Nederland

Waar wordt Luxturna voor gebruikt?

Luxturna is een geneesmiddel dat wordt gebruikt voor de behandeling van volwassenen en kinderen met verlies van gezichtsvermogen als gevolg van erfelijke retinale dystrofie. Dat is een zeldzame genetische aandoening van het netvlies (ook wel retina genoemd, het lichtgevoelige membraan aan de achterkant van het oog). Dit betekent dat hun netvlies langzaam verdwijnt en daarmee hun gezichtsvermogen.  

Luxturna kan alleen worden gebruikt wanneer patiënten nog voldoende functionerende cellen in het netvlies hebben én wanneer de ziekte wordt veroorzaakt door mutaties (veranderingen) in het gen RPE65. RPE65 is verantwoordelijk voor de productie van een enzym genaamd all-trans retinylisomerase, dat nodig is voor de normale werking van retinale cellen. Dit helpt de cellen in het netvlies beter te functioneren, wat de voortgang van de ziekte vertraagt.

Luxturna bevat de werkzame stof voretigene neparvovec en is een ATMP dat een 'gentherapieproduct' wordt genoemd. Dit is een soort medicijn dat werkt door genen in het lichaam af te leveren. Deze vorm van behandeling wordt ook wel RNA-therapie genoemd.

Hoe wordt Luxturna gebruikt? 

Luxturna wordt toegediend als een enkele injectie in de achterkant van elk oog, onder het netvlies. Het tweede oog moet ten minste 6 dagen na het eerste worden behandeld. Patiënten moeten 3 dagen voordat Luxturna in het eerste oog wordt geïnjecteerd, beginnen met immunosuppressiva (geneesmiddelen die de activiteit van het immuunsysteem en het natuurlijke afweer van het lichaam verminderen) om het risico te verkleinen dat het geneesmiddel door het lichaam wordt afgestoten, en deze behandeling moet gedurende 14 dagen na injectie worden voortgezet.

Hoe werkt Luxturna? 

Luxturna bestaat uit een virus dat normale kopieën van het RPE65-gen bevat. Wanneer Luxturna in het oog wordt geïnjecteerd, brengt het virus het RPE65-gen in de netvliescellen en stelt het hen in staat het ontbrekende enzym te produceren. Dit helpt de cellen in het netvlies beter te functioneren, waardoor de progressie van de ziekte wordt vertraagd.

Luxturna is in 2018 goedgekeurd in de EU en in Nederland. Marktautorisatie door Novartis (Ierland). 

Lees meer over Luxturna op de site van de EMA

Waar wordt Roctavian voor gebruikt?

Roctavian is een geneesmiddel voor de behandeling van ernstige hemofilie A, een erfelijke bloedingsstoornis die wordt veroorzaakt door het ontbreken van een stollingseiwit dat bekend staat als factor VIII. Het wordt gebruikt bij volwassenen die geen remmers (antilichamen) tegen factor VIII hebben en die geen antilichamen hebben tegen adeno-geassocieerd virus serotype 5 (AAV5).  Roctavian bevat de werkzame stof valoctocogene roxaparvovec en is een  ATMP die een "gentherapieproduct" wordt genoemd.   
Hoe wordt Roctavian gebruikt:    
Roctavian wordt toegediend als een infuus gedurende een aantal uren. De dosis is afhankelijk van het lichaamsgewicht van de patiënt. Patiënten kunnen andere geneesmiddelen krijgen om het risico op infusiegerelateerde reacties te verminderen. Het geneesmiddel moet worden toegediend in een faciliteit die is uitgerust om infusiegerelateerde reacties onmiddellijk te behandelen. 

Hoe werkt Roctavian?

Roctavian is gemaakt van een virus (AAV5) dat is gemodificeerd om het gen voor factor VIII te bevatten, dat ontbreekt bij patiënten met hemofilie A. Nadat het virus aan de patiënt is toegediend, wordt verwacht dat het factor VIII-gen in de levercellen zal brengen, waardoor ze de ontbrekende factor VIII gedurende een lange periode kunnen produceren. Dit zal naar verwachting de bloedingsstoornis onder controle houden.

Roctavian is in 2022 goedgekeurd in Europa (ook in Nederland). Marktautorisatie BioMarin (Ierland)

Lees meer over Roctavian op de site van de EMA

Waar wordt SPHEROX voor gebruikt?

Spherox is een geneesmiddel dat wordt gebruikt om defecten aan het kraakbeen in de knie te herstellen bij patiënten die klachten zoals pijn en problemen met het bewegen van de knie ervaren. Het wordt gebruikt wanneer het aangedane gebied niet groter is dan 10 cm². Spherox wordt gebruikt bij volwassenen en bij adolescenten van wie de botten in de gewrichten zijn uitgegroeid.

Hoe wordt SPHEROX gebruikt?

Spherox bevat sferoïden (bolvormige aggregaten) van chondrocyten, cellen die worden aangetroffen in gezond kraakbeen, die zijn bereid uit de eigen weefsels van de patiënt. Spherox is verkrijgbaar als suspensie voor implantatie in het kniegewricht. Het geneesmiddel wordt specifiek voor elke individuele patiënt bereid. Om het geneesmiddel te bereiden, wordt door middel van artroscopie (een kijkoperatie) een klein stukje weefsel (biopt) genomen van het kraakbeen van de patiënt in de knie. De kraakbeencellen worden vervolgens in het laboratorium gekweekt om een suspensie van chondrocytensferoïden te bereiden. Tijdens een tweede operatie wordt het geneesmiddel in het beschadigde deel van het kraakbeen van de patiënt in de knie geplaatst. De chondrocytensferoïden hechten zich binnen 20 minuten aan het kraakbeen. Patiënten die met Spherox worden behandeld, moeten een specifiek revalidatieprogramma volgen, waaronder fysiotherapie. Hierdoor kunnen de chondrocytensferoïden het kraakbeendefect opvullen en dit vermindert de klachten.

Hoe werkt SPHEROX?

Kraakbeen in de knie kan beschadigd raken door een ongeval, zoals een val of een sportblessure. Spherox bevat sferoïden gemaakt van de eigen gezonde kraakbeencellen van de patiënt. Wanneer de sferoïden in het kniekraakbeen van de patiënt worden geïmplanteerd, hechten ze zich aan het gebied van het defect en produceren ze nieuw weefsel, waardoor de defecten in de knie worden hersteld.

Spherox is in 2017 goedgekeurd in Europa (ook in Nederland). Marktautorisatie door Gmbh (Duitsland) 

Lees meer informatie over Spherox op de site van de EMA

Waar wordt STRIMVELIS voor gebruikt? 

Strimvelis wordt gebruikt bij patiënten met ADA-SCID die niet kunnen worden behandeld met een beenmergtransplantatie omdat ze geen geschikte, gematchte, verwante donor hebben. ADA-SCID is een zeldzame erfelijke aandoening waarbij er een verandering (mutatie) is in het gen dat nodig is om een enzym te maken dat adenosinedeaminase (ADA) wordt genoemd. Als gevolg hiervan missen patiënten het ADA-enzym. Omdat ADA essentieel is voor het behoud van gezonde lymfocyten (witte bloedcellen die infecties bestrijden), werkt het immuunsysteem van patiënten met ADA-SCID niet goed en zonder effectieve behandeling overleven ze zelden langer dan 2 jaar.

Hoe wordt STRIMVELIS gebruikt?

Strimvelis bevat cellen die afkomstig zijn van het eigen beenmerg van de patiënt. Sommige cellen (CD34+-cellen genoemd) zijn genetisch gemodificeerd om een werkend gen voor ADA te bevatten. Strimvelis is een  ATMP dat een 'gentherapieproduct' wordt genoemd. Dit type medicijn werkt door genen in het lichaam af te leveren.  

Voor de bereiding van Strimvelis worden twee monsters van het beenmerg van de patiënt verzameld, één om Strimvelis te maken en één die wordt bewaard als back-up voor het geval Strimvelis niet kan worden gegeven of niet werkt. Strimvelis kan alleen worden gebruikt voor de behandeling van dezelfde patiënt bij wie het beenmerg is gebruikt om het geneesmiddel te maken. Strimvelis wordt toegediend als een infuus gedurende ongeveer 20 minuten. De dosis is afhankelijk van het lichaamsgewicht van de patiënt. Voordat Strimvelis wordt toegediend, krijgen patiënten een conditionerende (voorbereidende) behandeling met een ander geneesmiddel, busulfan, om van hun afwijkende beenmergcellen af te komen. Patiënten krijgen ook vlak voor de behandeling een injectie met antihistaminicum om het risico op allergische reacties te verminderen.

Hoe werkt Strimvelis?

Om Strimvelis te maken, wordt een stukje van het beenmerg van de patiënt verzameld. Vervolgens worden CD34+-cellen (cellen die lymfocyten kunnen maken) uit de beenmergcellen gehaald. Een werkend gen voor ADA wordt in de CD34+-cellen ingebracht met behulp van een type virus (retrovirus) dat genetisch is veranderd zodat het het ADA-gen in cellen kan dragen en geen virale ziekte bij mensen veroorzaakt. Eenmaal teruggegeven aan de patiënt, wordt Strimvelis in de bloedbaan naar het beenmerg getransporteerd waar de CD34+-cellen beginnen te groeien en normale lymfocyten maken die ADA kunnen produceren. Deze lymfocyten verbeteren het vermogen van de patiënt om infecties te bestrijden en overwinnen zo de symptomen van de aandoening die verband houdt met het immuunsysteem. De effecten zullen naar verwachting levenslang aanhouden.

Strimvelis is in2016 goedgekeurd in Europa (ook in Nederland). Marktautorisatie door Fondazione Telethon (Italie) 

Lees meer informatie over Strimvelis op de site van de EMA

Waar wordt Tecartus voor gebruikt?

Tecartus is een geneesmiddel voor de behandeling van volwassenen met mantelcellymfoom (een kanker van B-cellen, een type witte bloedcel) wanneer de kanker is teruggekomen na twee of meer eerdere behandelingen, waaronder een type geneesmiddel tegen kanker dat een Bruton's tyrosinekinase (BTK)-remmer wordt genoemd of voor de behandeling van volwassenen van 26 jaar en ouder met acute lymfatische leukemie (een andere vorm van B-cellen) wanneer de kanker is teruggekomen of niet reageerde op eerdere behandelingen.

Hoe wordt Tecarus gebruikt?

Tecartus wordt bereid met behulp van de eigen witte bloedcellen van de patiënt worden gehaald, in het laboratorium genetisch worden gemodificeerd en vervolgens aan de patiënt worden teruggegeven als een infuus. Tecartus mag alleen worden gegeven aan de patiënt van wie de cellen zijn gebruikt om het te maken. Voordat de patiënt Tecartus krijgt, moet hij een korte chemotherapiekuur krijgen om zijn witte bloedcellen te verwijderen, en vlak voor de infusie krijgt de patiënt paracetamol en een antihistaminicum om het risico op reacties op de infusie te verminderen. Geneesmiddelen en noodapparatuur moeten beschikbaar zijn voor het geval de patiënt ernstige bijwerkingen krijgt. Patiënten moeten gedurende 10 dagen na de behandeling nauwlettend worden gecontroleerd op bijwerkingen en worden geadviseerd om ten minste 4 weken na de behandeling in de buurt van een gespecialiseerd ziekenhuis te blijven. 

Hoe werkt Tecarus?

Tecartus bevat brexucabtagene autoleucel, die bestaan uit de eigen T-cellen van de patiënt (een type witte bloedcel). Deze zijn in het laboratorium genetisch gemodificeerd, zodat ze een eiwit maken dat chimere antigeenreceptor (CAR) wordt genoemd, waardoor de T-cellen zich kunnen hechten aan een eiwit op de kankercellen dat CD19 wordt genoemd. Wanneer Tecartus aan de patiënt wordt toegediend, kunnen de gemodificeerde T-cellen zich hechten aan de kankercellen en deze doden, waardoor de kanker uit het lichaam wordt verwijderd.

Tecartus is in2020 goedgekeurd in Europa (ook in Nederland). Marktautorisatie door Kite Pharma EU B.V. (Nederland) 

Lees meer over Tecartus op de site van de EMA

Waar wordt Upstaza voor gebruikt?

Upstaza is een geneesmiddel dat wordt gebruikt bij volwassenen en kinderen vanaf 18 maanden met ernstige deficiëntie van aromatisch L-aminozuurdecarboxylase (AADC) met een genetisch bevestigde diagnose. AADC-deficiëntie is een erfelijke ziekte die het zenuwstelsel aantast en leidt tot symptomen zoals ontwikkelingsachterstanden, zwakke spierspanning en onvermogen om de beweging van de ledematen te beheersen. Upstaza is een ATMP dat een 'gentherapieproduct' wordt genoemd. Dit is een soort medicijn dat werkt door genen in het lichaam af te leveren.

Hoe wordt Upstaza gebruikt?

Upstaza wordt in een operatiekamer onder narcose toegediend door infusie in de hersenen. Na het infuus krijgt de patiënt een hersenscan. De arts zal het herstel controleren en controleren op eventuele bijwerkingen van de operatie en behandeling.

Hoe werkt Upstaza?

AADC-deficiëntie wordt veroorzaakt door mutaties in het gen dat het AADC-enzym produceert. Dit enzym is nodig om dopamine te produceren, een neurotransmitter die belangrijk is voor het beheersen van bewegingen. Patiënten met AADC-deficiëntie hebben geen goed werkende versie van het enzym, wat resulteert in zeer weinig of geen dopamineproductie in de hersenen. Het medicijn bestaat uit een virus dat een werkende versie van het AADC-gen bevat. Wanneer het aan de patiënt wordt toegediend, wordt verwacht dat het virus het AADC-gen in zenuwcellen zal brengen, waardoor ze het ontbrekende enzym kunnen produceren. Dit zal naar verwachting op zijn beurt de cellen in staat stellen de dopamine te produceren die ze nodig hebben om goed te werken, waardoor de symptomen van de aandoening verbeteren.

Upstaza is in2022 goedgekeurd in Europa (ook in Nederland). Marktautorisatie door PTC Therapeutics International Limited (Ierland)  

Waar wordt Yescarta voor gebruikt?

Yescarta is een geneesmiddel voor de behandeling van volwassenen met bepaalde vormen van bloedkanker:  

• hooggradig B-cellymfoom (HGBL);  
• diffuus grootcellig B-cellymfoom (DLBCL);  
• primair mediastinaal grootcellig B-cellymfoom (PMBCL);  
• folliculair lymfoom (FL).  

Yescarta is bedoeld voor gebruik bij patiënten bij wie de bloedkanker is teruggekeerd (recidiverend) of niet meer reageren op een eerdere behandeling. Yescarta is een ATMP dat een 'gentherapieproduct' wordt genoemd. Dit is een soort medicijn dat werkt door genen in het lichaam af te leveren.

Hoe wordt Yescarta gebruikt?

Yescarta wordt bereid met behulp van de eigen witte bloedcellen van de patiënt die uit het bloed worden gehaald, in het laboratorium genetisch worden gemodificeerd en vervolgens aan de patiënt worden teruggegeven. Het wordt toegediend als een infuus en mag alleen worden toegediend aan de patiënt van wie de cellen zijn gebruikt om het te maken. Voordat het infuus met Yescarta, krijgt de patiënt een korte chemotherapiekuur om de bestaande witte bloedcellen te verwijderen, en vlak voor de infusie paracetamol en een antihistaminicum om het risico op reacties op de infusie te verminderen. Geneesmiddelen en noodapparatuur moeten beschikbaar zijn voor het geval de patiënt een ernstige bijwerking krijgt. Patiënten moeten gedurende 10 dagen na de behandeling nauwlettend worden gecontroleerd op bijwerkingen en worden geadviseerd om gedurende ten minste 4 weken na de behandeling in de buurt van een gespecialiseerd ziekenhuis te blijven.

Hoe werkt Yescarta?

Yescarta bevat de eigen T-cellen (een type witte bloedcel) van de patiënt die in het laboratorium genetisch zijn gemodificeerd, zodat ze een eiwit maken dat chimere antigeenreceptor (CAR) wordt genoemd. CAR kan zich hechten aan een ander eiwit op het oppervlak van kankercellen, CD19 genaamd. Wanneer Yescarta aan de patiënt wordt gegeven, hechten de gemodificeerde T-cellen zich aan kankercellen en doden ze, waardoor de kanker uit het lichaam wordt verwijderd.

Yescarta is in 2014 (DLBCL) en in  2015 (PMBCL) goedgekeurd in Europa en in 2018 in Nederland. Marktautorisatie Kite Pharma EU B.V. Nederland 

Lees meer informatie over Yescarta op de site van de EMA

Waar wordt Vyjuvek voor gebruikt?

Vyjuvek is een medicijn dat wordt gebruikt om wonden te behandelen bij patiënten met dystrofisch epidermolysebullosa. Dystrofische epidermolyse bullosa is een erfelijke huidziekte die de huid zeer kwetsbaar maakt en ernstige blaren en littekens veroorzaakt. Vyjuvek is bedoeld voor patiënten met dystrofisch epidermolyse bullosa die mutaties hebben die het COL7A1 (collageen type VII alfa 1-keten) gen beïnvloeden

Hoe wordt Vyjuvek gebruikt?

Vyjuvek is verkrijgbaar als gel die eenmaal per week op wonden wordt aangebracht. Soms is het niet mogelijk is om alle wonden tegelijk te behandelen vanwege een maximale aanbevolen wekelijkse dosis van het medicijn. Vyjuvek moet op wonden worden aangebracht totdat ze gesloten zijn en het mag niet worden gebruikt als er geen wonden aanwezig zijn. Een zorgprofessional dient Vyjuvek aan te brengen. Patiënten of hun verzorgers kunnen Vyjuvek ook na de training aanbrengen, mits de zorgprofessional dit passend acht.

Hoe werkt Vyjuvek?

Patiënten met dystrofische epidermolyse bullosa hebben een mutatie (verandering) in het COL7A1-gen. Deze mutatie betekent dat hun huidcellen geen werkende vorm kunnen maken van een eiwit genaamd type VII-collageen (COL7), dat helpt de huidlagen bij elkaar te houden. De werkzame stof in Vyjuvek is beremagene geperpavec, dat bestaat uit een virus (herpes simplex 1) dat is aangepast om het COL7A1-gen te bevatten. Wanneer Vyjuvek op de wonden wordt aangebracht, wordt het COL7A1-gen in de huidcellen afgeleverd, waardoor zij het COL7-eiwit kunnen produceren. Dit eiwit helpt de huidlagen bij elkaar te blijven, wat de wondgenezing bevordert.

Vyjuvek is in 2025 goedgekeurd in Europa en in Nederland. Marktautorisatie door Krystal Biotech Netherlands NV, Nederland

Lees meer over Vyjuvek op de site van de EMA 

Waar wordt Zolgensma voor gebruikt?

Zolgensma is een gentherapie voor de behandeling van spinale spier (musculaire) atrofie, een ernstige aandoening van de zenuwen die spierafbraak en zwakte veroorzaakt. Het is bedoeld voor patiënten met erfelijke mutaties die een gen aantasten dat bekend staat als SMN1, die ofwel gediagnosticeerd zijn met SMA type 1 (het meest ernstige type) of tot 3 kopieën hebben van een ander gen dat bekend staat als SMN2.

Hoe wordt Zolgensma gebruikt?

Zolgensma wordt eenmalig toegediend als een infuus gedurende ongeveer 1 uur. Voor en na ontvangst van de infusie zal de patiënt een aantal tests ondergaan, waaronder lever- en bloedtesten, en zal hij corticosteroïden krijgen om het risico op bijwerkingen te verminderen.  

Hoe werkt Zolgensma?

Patiënten met spinale musculaire atrofie hebben een defect in een gen dat bekend staat als SMN1, dat het lichaam nodig heeft om een eiwit aan te maken dat essentieel is voor de normale werking van zenuwen die spierbewegingen regelen. De werkzame stof in Zolgensma, onasemnogene abeparvovec, bevat een functionele kopie van dit gen. Wanneer het wordt geïnjecteerd, gaat het in de zenuwen van waaruit het juiste gen levert om voldoende van het eiwit te maken en daardoor de zenuwfunctie te herstellen. Dit helpt de cellen in het zenuwstelsel beter te functioneren, wat de voortgang van de ziekte vertraagt. Deze vorm van behandeling wordt ook wel RNA-therapie genoemd.

Zolgensma is in 2015 goedgekeurd in Europa en in  2020 in Nederland, Marktautorisatie door Novartis (Ierland)

Lees meer informatie over Zolgensma op de site van de EMA