Waar kan ik een regeneratieve behandeling krijgen?

Op dit moment is er geen openbaar overzicht van de hospital exemptions in Nederland. In stukken uit de tweede kamer in 2023 wordt voorgesteld dat een overzicht van de hospital exemptions wordt gedeeld met de EMA. Zo kan er een Europese database komen met alle producten die via een hospital exemption worden verstrekt. In Nederland zou de Inspectie Gezondheidszorg en Jeugd (IGJ) dan zorgen voor de publicatie van deze informatie. Ook in de EU en andere initiatieven in Nederland wordt gewerkt aan meer transparantie hierover.

In een recent Europees rapport staan 16 ATMP’s die ooit een hospital exemption in Nederland hadden. Van deze ATMP’s hadden er drie in juli 2024 nog een hospital exemption. Een actueel overzicht is op dit moment nog niet voorhanden. Onderzoekers van de Universiteit Utrecht hebben recent onderzoek gedaan naar de hospital exemption in Nederland en hopen hierover medio 2026 te kunnen publiceren. 

Voor deelname aan klinische studies gelden strenge regels; niet iedereen kan zomaar deelnemen. Vooraf zijn deelnamecriteria opgesteld om deelnemers te beschermen en de nauwkeurigheid van de resultaten te waarborgen. Inclusiecriteria bepalen wie in aanmerking komt om mee te doen aan de studie, op basis van bijvoorbeeld ziektetype, leeftijd, geslacht, genetische kenmerken en algemene gezondheid. Vaak zijn er ook exclusiecriteria zoals zwangerschap, gebruik van bepaalde medicatie, risicofactoren en andere aandoeningen die maken dat een patiënt die niet mee kan doen aan een studie.  

De overgrote meerderheid van de patiënten zal moeten wachten tot de behandeling is goedgekeurd bij de EMA. Klinische studies kunnen worden geïnitieerd vanuit de industrie,  academische of overheidsinstellingen. Over het algemeen wordt meer dan helft van de klinische studies met ATMP’s in Nederland geïnitieerd vanuit academische centra. Oncologie is de grootste indicatie en vormt ongeveer de helft van de lopende onderzoeken in het ATMP-veld.  

Wil je weten welke klinische studies er zijn? De website ClinicalTrials.gov heeft een zoekfunctie en geeft een overzicht van klinische studies wereldwijd. Via filtering kun je zoeken op o.a. fase, soort onderzoek, ziektebeeld en inclusiecriteria en locatie. Helaas is er (nog) geen mogelijkheid om te filteren op ATMP’s. Bij een zoekopdracht, uitgevoerd in oktober 2025, werden circa 50 lopende klinische studies in Nederland gevonden op basis van het trefwoord “stem cells”.

Ook kun je zoeken op deze websiteonderzoekmetmensen.nl voor klinische studies in Nederland.

Alle UMC’s in Nederland, het Prinses Máxima Centrum (PMC) voor kinderoncologie en het Nederlands Kanker Instituut (Antoni van Leeuwenhoek, AvL) richten zich op innovatieve oncologische behandelingen. Een voorbeeld is de tumorinfiltrerende lymfocyten (TIL) therapie van het AvL. Deze immuuntherapie-behandeling begint met het verkrijgen van tumorweefsel middels chirurgische verwijdering. Vaak wordt hier een uitzaaiing voor gebruikt. Vanuit dit tumorweefsel worden de TILs in het laboratorium uitgegroeid tot uiteindelijk miljarden afweercellen. Na een korte voorbehandeling met chemotherapie om het lichaam voor te bereiden op de grote hoeveelheid afweercellen, worden de afweercellen via een infuus teruggegeven aan de patiënt. Dit is een eenmalige behandeling. Kijk voor mee uitleg dit filmpje van het AvL. Behandeling met TIL therapie wordt op dit momenteel toegepast bij vergevorderd/uitgezaaid melanoom of als experimentele therapie in het kader van een klinische studie bij niet-kleincellige longkanker. Maar ook de TIL-therapie bij kinderkanker bij neuroblastoom, die in het PMC is ontwikkeld, lijkt veelbelovend. 

Het UMC Groningen heeft in 2022 als eerste ziekenhuis in Nederland een kankerpatiënt met een tumor in het hoofdhalsgebied behandeld met stamcellen uit zijn eigen speekselklier. Jaarlijks zijn er in Nederland zo’n 2.500 nieuwe patiënten met een tumor in het hoofdhalsgebied. Een groot deel van deze patiënten heeft na een bestraling een goede kans op genezing. Bij circa 40% van de patiënten treedt een vervelende complicatie op na de behandeling, namelijk dat de speekselklieren niet goed meer werken. Hierdoor hebben zij continu last van een droge mond, is kauwen en slikken lastig, vermindert hun smaakvermogen, is praten erg moeilijk en raakt het gebit beschadigd. In het UMCG kunnen kankerpatiënten met een tumor in het hoofdhalsgebied worden behandeld met stamcellen uit de eigen speekselklier. Tijdens de operatie waarbij de tumor wordt verwijderd, wordt ook een stuk speekselklier verwijderd. De stamcellen hieruit worden een laboratorium opgekweekt. Deze vormen speekselorganoiden die na de bestraling weer worden teruggegeven aan de patiënt. Dit moet ervoor zorgen dat zijn speekselklieren na de behandeling weer werken. Lees hier meer over deze behandeling die zich nog een vroege fase bevindt. 

Stamceltransplantatie of afweeronderdrukking: wat is de optimale behandelstrategie bij diffuse cutane systemische sclerose? Dit wordt onderzocht in de UPSIDE-studie in de UMC’s in Utrecht, Amsterdam, Leiden en Nijmegen. Diffuse cutane systemische sclerose (dcSSc) is een ernstige, zeldzame auto-immuunziekte waarbij het afweersysteem bindweefsel aanvalt en leidt ondanks beschikbare behandelingen, zoals cyclofosfamide en mycofenolaat mofetil (MMF), toch nog tot ernstige orgaanschade en vroegtijdig overlijden. Autologe hematopoëtische stamceltransplantatie (SCT) wordt al twintig jaar ingezet in de medische behandeling bij ernstige dcSSc. Eerder onderzoek heeft aangetoond dat patiënten die behandeld werden met SCT hogere overlevingskansen, minder huid- en longbetrokkenheid en meer kwaliteit van leven hadden. Maar omdat de SCT ook ernstige bijwerkingen kan hebben, wordt in de praktijk vaak pas voor SCT gekozen bij onvoldoende werking van de conventionele afweeronderdrukkende behandeling. Het is op dit moment niet duidelijk met welke behandeling het best gestart kan worden en wanneer stamceltransplantatie ingezet moet worden. 

Op dit moment is er geen goede behandeling voor wondjes aan de vingers (digitale ulcera) die niet genezen bij patiënten met systemische sclerose. In de MANUS studie (Mesenchymal Stromal Cells as Treatment for Digital Ulcers in Systemic Sclerosis), uitgevoerd door het UMC Utrecht, wordt onderzocht of het injecteren van mesenchymale stamcellen in de spieren van de hand en arm hiervoor een veilige en effectieve behandeling is. 

Patiënten met een genetische afwijking in hun mitochondriën – de energiecentrales van onze cellen – hebben vaak last van zwakke spieren en extreme vermoeidheid. In het Maastricht UMC wordt onderzocht of stamcellen uit het eigen lichaam van de patiënt de spierklachten kunnen verbeteren. In de eerste studie bij patiënten bleek dat het inbrengen van deze cellen veilig is en geen gevaarlijke bijwerkingen heeft. De behandeling maakt gebruik van de gezonde cellen die patiënten zelf hebben. Uit een spierbiopt worden gezonde stamcellen gehaald, in het laboratorium vermenigvuldigd en teruggebracht in de spieren via de bloedbaan. Inmiddels is een fase 2 onderzoek gestart waarbij de effectiviteit, toename van spierkracht, wordt gemeten.  

Sinds 2007 voert het Leids Universitair Medisch Centrum (LUMC) als enig UMC in Nederland eilandjestransplantaties uit bij mensen met diabetes type I (T1D), waarbij eilandjes van Langerhans uit donororganen worden getransplanteerd om bij de ontvanger de functie van de verloren eilandjes overnemen. Deze eilandjes bevatten de insulineproducerende cellen. Als er voldoende eilandjes kunnen worden getransplanteerd is functionele genezing mogelijk. Echter, door een gebrek aan orgaandonoren, en door de noodzaak van een intensieve behandeling met levenslang afweerremmende medicatie wordt deze eilandjestransplantatie slechts bij een kleine groep mensen met T1D toegepast. Nu wordt gewerkt aan een behandeling die gebruik maakt van pluripotente stamcellen - die zich tot elk type cel kunnen ontwikkelen - om insulineproducerende cellen te kweken in het laboratorium. In een klinische studie kregen patiënten met een gecompliceerde vorm van T1D een infusie met deze cellen. Na een jaar bleken de meeste deelnemers geen diabetes meer te hebben.

SCID (Severe Combined ImmunoDeficiency) is een zeer zeldzame ernstige erfelijke aandoening waarbij baby’s worden geboren zonder afweersysteem. Sinds enkele jaren is SCID opgenomen in de hielprik. Hierdoor is deze ziekte vroegtijdig op te sporen en kunnen patiënten in goede conditie een stamceltransplantatie ondergaan. Helaas is er voor ruim de helft van de kinderen geen goed passende donor en resulteert de onvermijdelijke behandeling in meer bijwerkingen en een lagere kans op genezing en overleving. In  
2022 hebben onderzoekers van het Leids Universitair Medisch Centrum (LUMC) succesvol een baby met de ernstige aangeboren afweerziekte SCID behandeld met stamcelgentherapie. Een belangrijke mijlpaal: het is de eerste stamcelgentherapie van Nederlandse bodem die is toegediend aan een patiënt en wereldwijd de eerste voor deze vorm van SCID. In het vervolgonderzoek kunnen ook patiënten uit andere landen meedoen. Het bijzondere van de aanpak is dat de patiënt in het land van herkomst kan blijven. Een ervaren transplantatiecentrum neemt daar de stamcellen zelf af en stuurt deze cellen op naar Leiden. Daar wordt gentherapie toegepast en de aangepaste stamcellen worden teruggestuurd waar ze via een infuus toegediend worden aan de patiënt.  

Beschadigd kraakbeen kan uit zichzelf nauwelijks herstellen, daarom wordt er gewerkt aan technieken die het gewricht daarbij een handje helpen. Een daarvan is de kraakbeentransplantatie. Er wordt al gebruik gemaakt van ACI (autologe chondrocyten-implantatie), waarbij kraakbeencellen van de patiënt zelf worden teruggeplaatst na laboratoriumkweek maar dat vereist twee operaties. In de IMPACT-studie vanuit het UMC Utrecht wordt onderzocht of kraakbeenschade te behandelen is met stamcellen van een donor. De nieuwe methode belooft herstel met één ingreep, minder belasting voor de patiënt en mogelijk lagere kosten. De kraakbeentransplantaties gebeuren in vier expertisecentra in Nederland (UMC Utrecht, Maastricht UMC, ETZ (Tilburg) en UMC Groningen). Meer hierover kun je lezen in het artikel:Welke regeneratieve behandelingen zijn er beschikbaar voor knieartrose ?

Een eerste onderzoek van het UMC Utrecht laat zien dat baby’s met een herseninfarct veilig behandeld kunnen worden met stamcel-neusdruppels en dat ze mogelijk baat kunnen hebben bij deze behandeling. Studies in het laboratorium lieten zien dat de stamcellen zich via de neus verplaatsen naar de hersenvliezen of het hersenvocht, en zo afreizen naar de hersenen. Doordat het beschadigde hersengebied noodsignalen uitzendt, worden de stamcellen naar de schade toe geleid. Eenmaal op de plek aangekomen produceren de stamcellen herstelstofjes die de eigen hersenstamcellen oproepen om het gebied te herstellen. Na de behandeling bleek de hersenschade in een deel van de kinderen inderdaad gedeeltelijk hersteld. Om definitief vast te stellen of de behandeling met stamcellen werkt, start begin 2026 een nieuwe studie iSTOP-CP-studie die deze vraag moet beantwoorden. Meer hierover kun je lezen op het helpdeskRM artikel: Kunnen stamcellen hersenschade herstellen?

De ontwikkeling van gentherapie voor de ziekte van Pompe heeft zich in het laboratorium bewezen. Nu komt de vraag op: kunnen we al gaan testen bij mensen? Het Erasmus MC, het Spierfonds en de start-up LentiCure slaan daarvoor de handen ineen met als belangrijkste doel: een vooruitstrevende en levensreddende gentherapie voor de ziekte van Pompe beschikbaar maken voor een maatschappelijk verantwoorde prijs.  
De afbraak van glycogeen naar glucose kan plaatsvinden door het enzym zure alfaglucosidase (GAA). Dit enzym is defect bij de ziekte van Pompe. Zonder het vermogen om glycogeen effectief af te breken tot glucose, stapelt glycogeen op, wat effect heeft op verschillende delen van het lichaam. Vooral in de spiercellen zijn de effecten groot, de spieren gaan letterlijk kapot. En bij de meest ernstige vorm (klassiek infantiele vorm) zijn ook het hart en de hersenen aangedaan. De ontwikkelde gentherapie betreft een eenmalige behandeling.

In 2025 is een Amerikaanse baby met een levensbedreigende metabole ziekte als eerste ter wereld succesvol behandeld met gencorrectie-therapie. Hierbij werd het DNA in de somatische cellen van de patiënt gecorrigeerd en niet, zoals bij meer conventionele gentherapie, een gezond gen toegevoegd of een ziekmakend gen uitgeschakeld. De behandeling vond plaats bij een baby die door een genetisch foutje eiwitten uit voeding niet goed kon verwerken. Daardoor hopen schadelijke stoffen zich op, wat kan leiden tot hersenschade. Dankzij gencorrectie kan hij nu meer eiwitten eten zonder dat dit schadelijk is, heeft hij minder medicijnen nodig en ontwikkelt hij zich tot dusver vrijwel normaal.  

Een onderzoeksteam in het UMC Utrecht werkt aan soortgelijke technieken: zij willen een platformaanpak die een groot deel van de genetische mutaties kan corrigeren. Zo helpen ze niet één patiënt, maar willen ze deze behandeling beschikbaar maken voor een veel grotere groep. Hiervoor gebruiken ze de nieuwe  ‘base-editing’ techniek, waarmee je heel precies één foutje in het DNA kunt corrigeren, zonder te knippen. In een nieuwe klinische studie focussen ze nu op de volgende stap: ‘prime-editing’, waarmee je meer verschillende mutaties kunt corrigeren. Complex, maar veelzijdiger. Met deze techniek verwachten ze ongeveer 90% van de mutaties aan te kunnen pakken.  

Als eerste wordt gestart met de ziekte van Wilson is een zeldzame erfelijke stofwisselingsziekte. Door een fout in het ATP7B-gen kan het lichaam koper niet goed via de gal uitscheiden. Daardoor stapelt koper zich op in lever en hersenen. Ongeveer 1 op 30.000 mensen heeft deze ziekte. Dit leidt bij patiënten tot leverproblemen, neurologische en psychiatrische klachten en zonder behandeling ernstige achteruitgang. Dit is de allereerste studie ter wereld die prime editing direct in het lichaam van patiënten test. Volwassen patiënten met de meest voorkomende ziekteveroorzakende mutatie worden eerst benaderd om deel te nemen aan deze trial. In een later stadium worden ook adolescenten en patiënten met een tweede veel voorkomende ziekteveroorzakende mutatie geïncludeerd.  

Onderzoekers geven aan dat als deze studie laat zien dat prime editing in de lever van patiënten veilig en efficiënt genoeg is om de ziekte te behandelen, prime editing gebruikt kan worden om vrijwel alle erfelijke leverziekten te behandelen. Het zou bovendien de basis leggen om behandelingen met prime editing ook voor andere organen te ontwikkelen. “We staan aan het begin van een golf aan nieuwe genetische behandelingen! Het zal helaas wel nog enige tijd duren voordat we resultaten van deze behandelingen kunnen delen.”, aldus de onderzoekers van het UMC Utrecht. 

Het EMMA center for Personalized Medicine (CPM) in het Amsterdam UMC richt zich op vijf grote groepen zeldzame genetische aandoeningen waaronder ontwikkelingsstoornissen, oogziekten en metabole ziekten. Ze vormen een centraal punt waar snelle genetische diagnostiek, effectieve therapieën en gepersonaliseerde zorg samenkomen. Ook hebben zij een CRISPR Q&A Clinic om samen met de medisch specialist klinisch geneticus en een wetenschappelijk CRISPR-onderzoeker te overleggen over de mogelijkheden van op CRISPR-gebaseerde therapieën.