Studies bij patiënten thuis maken geneesmiddelenonderzoek mogelijk toegankelijker en inclusiever
Groen licht voor klinisch onderzoek bij patiënten thuis?
Studies bij patiënten thuis in plaats van in het ziekenhuis kunnen klinisch onderzoek toegankelijker maken. Volgens Amos de Jong, promovendus aan de Universiteit Utrecht, is dat nodig om voldoende representatieve deelnemers te vinden voor onderzoek naar geneesmiddelen en medische hulpmiddelen. Hoewel klinische studies in het ziekenhuis nu nog de standaard zijn, komen thuisstudies dankzij verschillende recente ontwikkelingen een stap dichterbij. Zo dragen Utrechtse onderzoekers bij aan Trials@Home, een internationaal project dat de kansen en valkuilen van klinische thuisstudies in beeld brengt.
Niet representatief
Klinische studies zijn nodig om nieuwe geneesmiddelen en medische hulpmiddelen te ontwikkelen, maar ook om meer te leren over het gebruik van bestaande producten. In de Europese Unie starten er jaarlijks ongeveer 4000 klinische studies, maar niet elke patiënt die dat zou willen, kan zomaar meedoen aan een klinische studie. De Jong: “Vaak zijn er strikte criteria om studiedeelnemers te selecteren. Daarnaast kunnen persoonlijke overwegingen of omstandigheden ervoor zorgen dat mogelijke deelnemers ervoor kiezen om niet deel te nemen.”
Zo moeten deelnemers bijvoorbeeld regelmatig bij het deelnemende ziekenhuis langskomen voor bloedafnames, het invullen van vragenlijsten, of andere metingen. Bovendien is het deelnemende ziekenhuis niet altijd het dichtstbijzijnde ziekenhuis. Hierdoor kan het zijn dat een deel van de deelnemers dat wel voldoet aan de criteria om deel te nemen, alsnog niet deelneemt aan de studie. Dit kan het geval zijn voor mensen met een volle agenda, mensen met verminderde mobiliteit, of mensen die niet dicht bij het deelnemende ziekenhuis wonen.
Deze factoren samen zorgen ervoor dat er voor sommige studies onvoldoende deelnemers gevonden worden en/of dat de deelnemers niet representatief zijn. Dit is van belang omdat de resultaten uit klinische studies hierdoor niet altijd een goede afspiegeling zijn van de klinische praktijk.
Toegankelijker
Door klinische studies – of onderdelen daarvan – bij de deelnemers thuis uit te voeren, kan deelname toegankelijker worden gemaakt. Deelnemers hoeven namelijk niet, of minder vaak, naar het ziekenhuis te komen voor studie-gerelateerde activiteiten. De Jong: “Steeds meer metingen kunnen op afstand worden geregistreerd. Denk bijvoorbeeld aan vragenlijsten die je kunt invullen via een app, of metingen die gedaan kunnen worden door middel van slimme horloges. Door thuisstudies uit te voeren, is het mogelijk dat de diversiteit van de deelnemers toeneemt, omdat patiënten die eerder – om praktische redenen – niet meededen aan klinische studies dat nu wél kunnen.”
Recente Europese aanbevelingen
Toch is het uitvoeren van klinische studies volledig bij de deelnemers thuis nog zeldzaam, met name voor studies waarin nieuwe geneesmiddelen getest worden. Dit komt doordat studies met medicijnen vooraf grondig beoordeeld worden door toezichthouders, die toestemming moeten geven voor die studies. De reden hiervoor is dat de veiligheid van de deelnemers gegarandeerd dient te worden. Tijdens een beoordeling zullen toezichthouders zich moeten afvragen in hoeverre het thuis uitvoeren van de studie de veiligheid en de studieresultaten – positief of negatief – kan beïnvloeden, en of er maatregelen nodig zijn om deze invloed te beperken.
Door Europese toezichthouders zijn er recent aanbevelingen voor thuisstudies opgesteld. Volgens De Jong is dit een belangrijke ontwikkeling. De Jong: “Voor onderzoekers en farmaceutische bedrijven komt er nu meer duidelijkheid over de beoordeling van thuisstudies. Hierdoor zullen er in de toekomst mogelijk meer thuisstudies uitgevoerd worden, wat tevens mogelijkheden biedt om de voor- en nadelen van dit soort studies verder te onderzoeken.”
Via het Trials@Home onderzoek dragen we bij aan meer patiëntvriendelijke en representatieve studies in de toekomst.
Onderzoek
Volgens De Jong zijn er nog veel vragen rondom het uitvoeren van thuisstudies. De Jong: “Het is bijvoorbeeld onduidelijk of de gegevens die thuis verzameld worden even betrouwbaar zijn als de gegevens die in het ziekenhuis verzameld worden. Daarnaast is het niet bekend welke patiënten het prettig vinden om deel te nemen aan een thuisstudie of de voorkeur geven aan een studie met periodieke ziekenhuisbezoeken.”
Binnen het Trials@Home project proberen onderzoeksinstellingen en bedrijven deze vragen te beantwoorden. Een groep onderzoekers van de Universiteit Utrecht is betrokken bij dit project, specifiek bij het in kaart brengen van de regelgeving en het perspectief van toezichthouders op thuisstudies.
De studie die binnen dit project centraal staat, genaamd RADIAL, wordt geleid door het Universitair Medisch Centrum Utrecht met Mira Zuidgeest als hoofdonderzoeker. Deze studie heeft recent goedkeuring ontvangen van de toezichthouders uit Denemarken, Duitsland, Italië, Polen, Spanje en het Verenigd Koninkrijk, waar de studie binnenkort van start zal gaan.
Binnen RADIAL wordt een bestaand geneesmiddel gebruikt om het concept van thuisstudies te onderzoeken. Mensen die leven met type 2 diabetes kunnen (i) volledig thuis, (ii) in een hybride vorm, (iii) of op de ‘traditionele manier’ door middel van ziekenhuisbezoeken aan de RADIAL studie deelnemen. Vervolgens worden de resultaten tussen de drie opties vergeleken. Daarnaast wordt er in Utrecht onderzoek gedaan naar de voorkeuren van mensen die leven met type 2 diabetes en de manier waarop zij deel willen nemen aan klinische studies.
De Jong: “De inzichten die verkregen worden door het Trials@Home onderzoek zullen helpen om de betrouwbaarheid en bruikbaarheid van gegevens uit thuisstudies te beoordelen. Op deze manier dragen we bij aan meer patiëntvriendelijke en representatieve studies in de toekomst.”
Heeft u vragen of opmerkingen naar aanleiding van het lezen van dit artikel, dan kunt u via e-mail contact opnemen met Amos de Jong (a.j.dejong@uu.nl). Indien u meer informatie wilt over (deelname aan) het voorkeurenonderzoek onder mensen die leven met type 2 diabetes, dan kunt u contact opnemen met Julia Kopanz (j.kopanz@umcutrecht.nl).
The Trials@Home project has received funding from the Innovative Medicines Initiative 2 Joint Undertaking under grant agreement No 831458. This Joint Undertaking receives support from the European Union’s Horizon 2020 research and innovation programme and EFPIA.