Promotie: Making the most of a few small population clinical trials

Samenvatting

"Patiënten met zeldzame ziekten moeten recht hebben op dezelfde kwaliteit van behandeling als andere patiënten". De recente implementatie van internationale en nationale strategieplannen voor zeldzame ziekten hebben geleid tot een ongelooflijke toename van de hoeveelheid gegevens.  Zoals bekend komen dergelijke gegevens  via verschillende bronnen beschikbaar: bijvoorbeeld via claim-databases, e-health-records, nationale registers en experimentele studies –(klinische proeven)-. Informatie uit deze bronnen kan worden gebruikt tijdens de evaluatie van een (nieuwe) behandeling.

Afhankelijk van de belanghebbende moeten we vaak meerdere vragen evalueren, bijvoorbeeld: a) wegen de risico's van de behandeling zwaarder dan het toegevoegde voordeel?, (b) weegt het toegevoegde voordeel van de behandeling zwaarder dan de kosten?, (iii) helpt de behandeling elke individuele patiënt of (c) werkt de behandeling ook daadwerkelijk?  De laatste vraag wordt vaak geëvalueerd door een gerandomiseerde gecontroleerde proef. Volgens Orphanet richten meer dan 1829 proefnemingen onder 29 landen zich op meer dan 800 zeldzame aandoeningen. Het aantal historische en lopende proeven verklaart de noodzaak om op maat gemaakte statistische methoden voor kleine populaties te evalueren en te ontwikkelen.  Tot nu toe hebben minstens drie grote Europese projecten gereageerd op het materialiseren van deze behoefte (ASTERIX,IDEAL,INSPIRE).