Veel nieuwe kankermedicijnen in de EU hebben geen bewezen toegevoegde waarde

Veel kankermedicijnen die onlangs zijn goedgekeurd door het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) hebben geen duidelijke bewezen toegevoegde waarde. Dit geldt vooral voor medicijnen die zijn goedgekeurd via speciale ‘snelle’ toelatingsprocedures. Een onderzoeksteam van de Universiteit Utrecht trekt deze conclusie vandaag in het vakblad The BMJ. Hun onderzoek geeft ook aan dat bij bijna alle bestudeerde kankermedicijnen de ontwikkelingskosten relatief snel werden terugverdiend na goedkeuring.

Door honderden evaluaties van kankermedicijnen tegen het licht te houden, kregen onderzoekers van de Universiteit Utrecht nieuwe inzichten in de toegevoegde waarde van deze medicijnen, evenals de inkomsten die ze generen. De onderzoekers richtten zich op kankermedicijnen die het EMA goedkeurde tussen 1995 en 2020. Het onderzoeksteam bestond uit Francine Brinkhuis, Wim Goettsch, Aukje Mantel-Teeuwisse en Lourens Bloem. Zij zijn verbonden aan de onderzoeksgroep Farmaco-epidemiologie and Klinische Farmacologie van de Universiteit Utrecht.

Tijdens het onderzoek bestudeerde het team de toegevoegde waarde en financiële opbrengsten van kankermedicijnen. Hierbij maakten ze ook onderscheid tussen de verschillende manieren waarop het EMA medicijnen beoordeelt en toelaat. In totaal bestudeerden de onderzoekers 458 evaluaties van de toegevoegde waarde van nieuwe kankermedicijnen. Het draaide daarbij om 131 kankermedicijnen. Daarnaast analyseerden ze financiële inkomsten voor 109 kankermedicijnen.

Versneld toegelaten medicijnen

De onderzoekers concluderen dat bij veel van deze medicijnen niet is bewezen dat ze toegevoegde waarde hebben – ofwel beter presteren dan reeds bestaande medicijnen. Sterker nog, bij 41 procent van de 458 evaluaties waren de resultaten zelfs negatief: voor deze medicijnen kon geen toegevoegde waarde vastgesteld worden. Dit leek vooral het geval te zijn voor medicijnen die werden goedgekeurd via versnelde toelatingsprocedures, ook wel expedited pathways genoemd.

Dankzij versnelde toelatingsprocedures kunnen medicijnen onder bepaalde voorwaarden sneller goedkeuring krijgen, zodat ze sneller terechtkomen bij patiënten. Bij deze procedures neemt het EMA tijdelijk genoegen met minder bewijs over werkzaamheid en veiligheid van een medicijn. De voorwaarde is dan wel dat er na de goedkeuring aanvullend bewijs komt, dat de werkzaamheid en veiligheid alsnog uitgebreider aantoont. Dit beperkte bewijs ten tijde van de goedkeuring kan een reden zijn waarom de toegevoegde waarde van nieuwe medicijnen lang niet altijd aantoonbaar is.

Versnelde goedkeuring kan een manier zijn om patiënten toegang te geven tot een nieuw medicijn. Maar we betwijfelen of de toegevoegde waarde van deze medicijnen uiteindelijk wel altijd bewezen wordt

De onderzoekers benadrukken dat het versneld goedkeuren van medicijnen niet per se een slechte zaak is. "Er is vaak een grote behoefte aan nieuwe medicijnen", zegt Lourens Bloem, lid van het Utrechtse onderzoeksteam. "Dit speelt vooral in de oncologie, waar de medische behoefte vaak groot is. Versnelde goedkeuring kan een manier zijn om patiënten toegang te geven tot een nieuw medicijn. Maar we betwijfelen of de toegevoegde waarde van deze medicijnen uiteindelijk wel altijd bewezen wordt, ook wanneer er aanvullend bewijs beschikbaar komt. Daarom is het belangrijk om de daadwerkelijke toegevoegde waarde van deze medicijnen te blijven volgen, evenals de kosten ervan."

Ontwikkelingskosten terugverdienen

Het Utrechtse onderzoek onthult ook dat meer dan de helft van de kankermedicijnen financieel voldoende opbrengt om de onderzoeks- en ontwikkelingskosten al binnen drie jaar na toelating terug te verdienen. Volgens de onderzoekers staat dit haaks op de claim van de farmaceutische industrie uit dat hoge medicijnprijzen nodig zijn om R&D-kosten terug te verdienen.

Hoewel medicijnen met minder toegevoegde waarde doorgaans leiden tot lagere inkomsten, zijn deze nog steeds voldoende hoog om R&D-kosten terug te verdienen

Tevreden met inkomsten

De analyse toont aan dat medicijnen met meer toegevoegde waarde over het algemeen leiden tot hogere inkomsten. "Hoewel medicijnen met minder toegevoegde waarde doorgaans leiden tot lagere inkomsten, zijn deze nog steeds voldoende hoog om R&D-kosten terug te verdienen", schrijft het onderzoeksteam in The BMJ. Dit gegeven kan ertoe leiden dat de farmaceutische industrie minder geneigd is om hoogwaardige medicijnen te ontwikkelen, betogen de onderzoekers. Immers, farmaceutische bedrijven "kunnen mogelijk evengoed tevreden zijn met de inkomsten van medicijnen met weinig toegevoegde waarde".

Medicijnvergoedingen

Wereldwijd zullen de uitgaven aan kankermedicijnen de komende jaren waarschijnlijk flink stijgen. Daarom betogen de onderzoekers dat de goedkeuring en vergoeding van kankermedicijnen beter op elkaar moeten worden afgestemd. Op die manier kan de maatschappij farmaceutische bedrijven stimuleren om medicijnen te ontwikkelen die aanzienlijke voordelen bieden – in plaats van medicijnen die weinig voordelen bieden maar toch een acceptabele omzet genereren.

"We dringen er bij beleidsmakers op aan om zowel lopende als nieuwe initiatieven die gericht zijn op een eerlijke, betaalbare en duurzame toegang van patiënten tot innovatieve en dure medicijnen consequent te herzien", schrijven de auteurs in een opinieartikel, dat ook vandaag verschijnt in The BMJ. "Daarnaast benadrukken we het belang van onderzoek naar en het bevorderen van het gepast gebruik van deze medicijnen in de klinische praktijk. Deze aanpak maakt het mogelijk om medicijnontwikkeling en beperkte publieke financiële middelen nauwer te laten aansluiten bij de werkelijke voordelen voor patiënten."