Waar en hoeveel stamcellen zitten er in het menselijk lichaam? Stamcellen zorgen voor het ontstaan, herstel en de vernieuwing van cellen en zijn door het hele lichaam heen te vinden. Maar waar zitten deze cellen? Hoeveel heb je er?
Wat zijn Advanced Therapy Medicinal Product (ATMP’s)?
ATMP staat voor Advanced Therapy Medicinal Product. Dit zijn geavanceerde geneesmiddelen die gebruikmaken van levende cellen, genen of weefsels om ziektes te behandelen of te voorkomen. Op dit moment worden ze vooral ingezet bij ernstige of zeldzame aandoeningen waar traditionele behandelingen tekortschieten. Maar in de toekomst komen ook therapieën van dit type beschikbaar om meer voorkomende aandoeningen te behandelen.
Wat maakt ATMP’s bijzonder?
ATMP's hebben als doel aandoeningen te behandelen door het onderliggende probleem dat de ziekte veroorzaakt aan te pakken. Het gebruik ervan geeft patiënten opties die ze zonder behandeling nooit zouden hebben gehad. ATMP's werken fundamenteel anders dan reguliere therapieën, omdat de focus ligt op het repareren of vervangen van zieke weefsels en organen in plaats van op symptoomcontrole, preventie of aanpassing van de ziekte, bijvoorbeeld door de progressie te vertragen. Hoewel de kosten van ATMP-behandelingen hoog kunnen zijn, kunnen ze op de lange termijn kosten besparen. ATMP's kunnen, soms met één behandeling, de onderliggende oorzaak aanpakken of zelfs genezen. Het voorkomt langdurig medicatiegebruik, soms dure operaties en heeft het potentieel om de kwaliteit van leven van patiënten aanzienlijk te verbeteren.
Waarom vormen ATMP’s een aparte groep?
ATMP's worden gereguleerd als medicijnen. Maar omdat ze gebaseerd op genen, cellen of weefsels, moeilijk te produceren zijn en alle nieuwe therapieën nog onzeker zijn, is aanvullende regelgeving nodig. De productie van ATMP's is vaak patiënt specifiek, waarbij de patiënt of donor deel uitmaakt van het productieproces, wat unieke logistieke en klinische uitdagingen met zich meebrengt. De complexiteit van ATMP's heeft geleid tot de ontwikkeling van specifieke regelgevingskaders in de Europese Unie en de Verenigde Staten. Deze kaders zijn nodig om de kwaliteit en veiligheid van deze innovatieve geneesmiddelen te waarborgen, van patiëntselectie tot toediening.
De regelgeving omvat ook uitgebreide langdurige monitoring, omdat de effecten van ATMP's nog jaren na toediening kunnen aanhouden en we meer moeten leren over hoe ze de patiënten beïnvloeden.
Wie gaat over de ATMP regelgeving
De term "Advanced Therapy Medicinal Products (ATMP)" wordt sinds 2007 gebruikt in het kader van de Europese Verordening 1394/2007/EC. Deze wet gaat over het reguleren van nieuwe en innovatieve medicijnen, zoals gentherapie, celtherapie en weefselgemanipuleerde therapieën.
Het doel is om patiënten zo goed mogelijk te beschermen en ervoor te zorgen dat deze medicijnen binnen de Europese Unie vrij gebruikt en verhandeld kunnen worden.
Binnen Europa is de Europese Medicines Agency (EMA) verantwoordelijk voor de regelgeving van ATMP’s. Het Committee for Advanced Therapies (CAT) van de EMA beoordeeld sinds 2009 de kwaliteit, veiligheid en werkzaamheid van ATMP's en volgt de wetenschappelijke ontwikkelingen in het veld. Ook is het CAT verantwoordelijk voor het uitvoeren van indeling (classificatie) van ATMP's.
De classificatie helpt ontwikkelaars om het toepasselijke regelgevingskader te verduidelijken, bijvoorbeeld welke richtlijnen gevolgd moeten worden. De indeling is gebaseerd op het werkingsmechanisme van de ATMP en is onderverdeeld in drie categorieën: gentherapie (GTMP), somatische celtherapie (sCTMP) of weefselgemanipuleerd product (TEP). Een vierde categorie wordt gevormd door een combinatie van een ATMP en met een medisch hulpmiddel (cATMP).
In welke categorieën worden ATMP’s ingedeeld?
ATMP worden ingedeeld in vier hoofdtypen afgekort GTMP, sCTMP, TEP en cATMP:
Vraag en antwoord over ATMPs
Vallen traditionele orgaantransplantaties onder ATMP's ?
Nee, orgaantransplantaties vallen niet onder ATMP’s. Traditionele transplantatiecellen of -weefsels worden niet beschouwd als "substantieel gemanipuleerd" buiten het lichaam en worden gebruikt voor dezelfde essentiële functie bij de donor en de patiënt. Orgaantransplantaties worden apart gereguleerd en worden niet als medicijnen beschouwd.
Worden vaccins met recombinanttechnologie geclassificeerd als ATMP's?
Nee. Vaccins op basis van recombinante technologieën, bijv. DNA-vaccins, recombinante virussen, werden vroeger wel geclassificeerd als gentherapieën, maar dit werd halverwege de jaren 2000 aangepast. Juridisch gezien zijn vaccins producten waarvan het werkingsmechanisme bedoeld is om een virale infectie te behandelen of te voorkomen, dus ook als ze worden geproduceerd met behulp van recombinant-nucleïnezuurtechnologieën, vallen deze producten onder vaccins en niet als ATMP/GTMP's.
Als producten waarbij het recombinante nucleïnezuurproduct bedoeld is voor de behandeling van door de infectie veroorzaakte ziekten (en dus niet de bestrijding van de infectie zelf), bijvoorbeeld kanker, wordt het wel geclassificeerd als een ATMP.
Is een regeneratieve behandeling hetzelfde als een ATMP's?
Niet per se, maar er is vaak overlap tussen regeneratieve behandelingen en ATMP’s. Een ATMP is juridisch gezien een geneesmiddel. Niet alle regeneratieve therapieën zijn geneesmiddelen sommige zijn medische hulpmiddelen of chirurgische technieken. Kort gezegd: Alle ATMP’s zijn vormen van regeneratieve geneeskunde, maar niet alle regeneratieve behandelingen zijn ATMP’s.
In de Verenigde Staten, waar de Food and Drug Administration (FDA) verantwoordelijk is voor de wet-en regelgeving van geneesmiddelen, wordt de term “Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT)” gebruikt. De RMAT-status is in maart 2017 geïntroduceerd om de ontwikkeling en commercialisering van regeneratieve geneesmiddelen te versnellen
Welke geneesmiddelen of behandeling vallen onder ATMP’s (en welke niet)?
De Zweedse organisatie ATMP Swedenmaakte in 2020 een schematisch overzicht van welke behandelingen onder welke ATMP- indeling en regelgeving vallen. Wil je meer weten over deze indeling en welke misconcepties er over ATMPS zijn? In deze download ‘What are ATMPs’, wordt dit schema stap voor stap uitgelegd (in het Engels).
Wat is de rol van Nederland in de ontwikkeling van ATMP’s?
In 2023 heeft ZonMw, in nauwe samenwerking met het Centre for Future Affordable Sustainable Therapies development (FAST), een onderzoek geleid naar ATMP’s in Nederland. Dit onderzoek is onderdeel van het ZonMw-deelprogramma Regulatoire Pandemische Paraatheid. Er is een overzicht gecreëerd van stakeholders, wet- en regelgeving, marktregistratie- en vergoedingsroutes, knelpunten en oplossingsrichtingen, en initiatieven omtrent de markttoegang (registratie en vergoeding) van ATMP’s. Het rapport biedt handvatten en aanbevelingen voor ontwikkelaars, beoordelaars, beleidsmakers, zorgprofessionals en andere geïnteresseerden binnen het nationale ATMP-veld en hoopt daarmee bij te dragen aan de snelle inzetbaarheid van ATMP’s.
In 2025 heeft FAST het initiatief genomen om een nationale hub voor ATMP’s op te zetten: ATMP-NL. Hiermee wordt gewerkt aan een stevig fundament voor samenwerking, kennisdeling en afstemming binnen het Nederlandse ATMP-landschap. ATMP-NL is een initiatief vóór en mét het veld. Het richt zich op het versterken en verbinden van bestaande initiatieven, netwerken en organisaties. Het doel is om een duurzaam, gezamenlijk gedragen platform op te zetten dat stakeholders samenbrengt, van academische en industriële ontwikkelaars tot zorginstellingen, patiëntenorganisaties en beleidsmakers. Met als doel de innovatie, ontwikkeling, beschikbaarheid en betaalbaarheid van ATMP’s in Nederland te bevorderen.
Meer lezen over Wat is Regeneratieve Geneeskunde:
Wat is het verschil tussen regeneratieve en 'gewone' geneeskunde? Regeneratieve geneeskunde helpt om het lichaam te herstellen en daarmee dus ook het onderliggende probleem op te lossen.
Wat zijn geïnduceerde pluripotente stamcellen (iPSC)? Onderzoekers hebben een manier gevonden om van volwassen menselijke cellen uit de huid stamcellen te maken: geïnduceerde pluripotente stamcellen (iPSC).
Wat is gentherapie? Sommige ziekten worden veroorzaakt door een foutje in iemands genen. Gentherapie kan zo'n fout in het DNA aanpassen. Maar wat is gentherapie en hoe werkt het?
Wat zijn Organen-op-Chips en wat kun je ermee? Wetenschappers bouwen voortvarend aan Organen-op-Chips (Organ-on-Chip modellen, afgekort OoC), maar wat zijn het eigenlijk en waar worden ze voor gebruikt?
Hoe werkt regeneratieve geneeskunde? Bij regeneratieve geneeskunde gebruiken we natuurlijke processen om het lichaam te helpen herstellen na schade.
Waarom is regeneratieve geneeskunde belangrijk? Regeneratieve geneeskunde is belangrijk omdat het kan helpen met het herstellen van ons lichaam na schade door ziekte of letsel.
Wat is bioprinten/biofabricatie? Biofabricatie houdt zich bezig met het (na)maken van biologische weefsels die zouden kunnen functioneren in het menselijk lichaam.
Wat kun je met regeneratieve geneeskunde? Regeneratieve geneeskunde onderzoekt en gebruikt het zelf herstellend vermogen van het lichaam voor nieuwe therapieën.
Wat zijn organoïden? Een organoïde is een soort mini-orgaan. Ze lijken (deels) op het orgaan waar ze uit gemaakt zijn. Dit biedt veel mogelijkheden voor onderzoek en behandeling.
Wat zijn stamcellen? Stamcellen zijn speciale cellen die erg belangrijk zijn voor regeneratieve geneeskunde. Ze zijn belangrijk voor herstel omdat stamcellen nieuwe cellen kunnen maken.
Wat zijn slimme biomaterialen (en wat kun je ermee)? Slimme biomaterialen worden waarschijnlijk steeds belangrijker bij de ontwikkeling van nieuwe medische behandelingen en technologieën. Maar wat kun je ermee?
Bronnen:
- Overzicht over Advanced Therapy Medicinal Products (ATMPs) van de Zweedse organisatie ATMP Sweden
- Advanced therapy medicinal products: Overview | European Medicines Agency (EMA)
- Committee for Advanced Therapies (CAT) | European Medicines Agency (EMA)
- TMP guidebook for innovators in the Netherlands
- FAST gaat van start met ATMP-NL - FAST
Geschreven door
Ria Matthijssen Laatst bewerkt op 18 december 2025
