Kan regeneratieve geneeskunde echt genezen? Bij een regeneratieve behandeling wordt het lichaam aangezet om de ziekte zelf te herstellen.
Wat is gentherapie?
Sommige ziekten worden veroorzaakt door een foutje in iemands genetische code. Gentherapie kan in deze gevallen een uitkomst zijn. Maar hoe werkt gentherapie, voor wie is het, en waar staat het onderzoek naar de toepassing van deze techniek?
Gentherapie is een medische behandeling die het mogelijk maakt DNA aan te passen.
DNA, onze ‘genetische code’, bevindt zich in onze cellen en is opgedeeld in genen.
Genen vormen het bouwplan voor de eiwitten in ons lichaam. Foutjes in de code van het DNA kunnen ervoor zorgen dat die eiwitten niet goed worden aangemaakt. Dit kan voor gezondheidsproblemen zorgen, want eiwitten hebben veel verschillende en belangrijke functies in het lichaam.
Hoe werkt gentherapie?
Er zijn verschillende manieren om gentherapie toe te passen. Eén van de meest gangbare manieren maakt gebruik van virussen. Hierbij wordt eerst onderzocht welk gen van de patiënt de fout bevat die de ziekte veroorzaakt. In het laboratorium wordt de gezonde en/of aangepaste versie van dit (deel van het) gen verpakt in een virus dat bij de patiënt wordt geïnjecteerd. Dit virus is in het laboratorium onschadelijk gemaakt en zal de patiënt dus niet ziek maken. Wel kan het op de juiste plek in het DNA de ziekmakende genen vervangen of repareren.
Genen aanpassen met CRISPR-Cas, hoe werkt dat?
Misschien heb je in het nieuws wel eens gelezen over CRISPR-Cas. Dit is één van de technologieën waarmee genen kunnen worden aangepast. In eerste instantie werd dit gedaan door het ‘foute’ DNA weg te knippen en er een ‘goed’ stukje DNA voor in de plaats te laten plaatsen. Tegenwoordig kan het gen ook ter plekke worden gerepareerd, zonder te knippen en plakken. Dit maakt de techniek specifieker en nauwkeuriger. CRISPR-Cas wordt al gebruikt in onderzoek naar betere behandeling van taaislijmziekte. Deze ziekte wordt veroorzaakt door een foutje in een gen. In het laboratorium is dit foutje hersteld met CRISPR-Cas, wat effectief en veilig bleek te zijn. In de toekomst zal dit ook worden getest in de kliniek.
Toepassingen van gentherapie
Gentherapie kan in theorie worden toegepast op veel erfelijke ziektes, maar daarvoor is eerst meer onderzoek nodig. Op dit moment wordt gentherapie toegepast bij specifieke oogaandoeningen en spierziekten zoals SMA, en loopt er onderzoek naar het gebruik van gentherapie bij onder andere hemofilie. Daarnaast kan gentherapie ook gebruikt worden bij de behandeling van sommige niet-erfelijke aandoeningen, zoals bepaalde vormen van kanker.
De toekomst van gentherapie
Omdat gentherapie een relatief nieuwe techniek is, is er nog weinig bekend over de lange termijneffecten. Op dit moment bevindt veel onderzoek naar gentherapie zich nog in de experimentele fase. Zo wordt bijvoorbeeld onderzocht hoe voorkomen kan worden dat de therapie het DNA ook aanpast op plekken die geen fouten bevatten. Daarnaast speelt er een aantal maatschappelijke vraagstukken, want hoe bepalen we welke eigenschappen en aandoeningen wel behandeld mogen met gentherapie worden, en welke niet?
Is gentherapie (te) duur?
Ook is het de vraag of gentherapie als behandeling niet te duur is, omdat het mede gebruikt zal worden voor zeldzame genetische ziekten. Deze ziekten komen slechts bij een kleine groep mensen voor, terwijl onderzoek en de behandelingen veel geld kosten. Daartegenover staat wel dat gentherapie maar één keer of enkele keren hoeft worden toegediend, en dat het mogelijk genezend is. Op dit moment is de behandeling van veel ziektes gericht op het onderdrukken van symptomen doormiddel van vaak (dure) medicijnen met bijwerkingen. Gentherapie zou dus zowel kosten als bijwerkingen kunnen verminderen.
Kortom, er is nog veel onderzoek nodig naar onder andere de veiligheid en effectiviteit van gentherapie voordat het breed ingezet kan worden voor de behandeling van genetische aandoeningen. Wel wordt het al op kleine schaal toegepast en liggen er in de toekomst veel mogelijkheden.
Meer over toepassingen en behandelingen:
-
Kun je met stamcellen hele organen vervangen als deze niet meer werken? Onderzoekers bestuderen hoe je van stamcellen hele organen kunt maken. Dan kun je in de toekomst zieke organen vervangen of orgaantransplantatie overbodig maken.
Wat is stamceltoerisme en wat zijn de risico’s? In het buitenland bieden klinieken (onbewezen) stamcelbehandelingen aan die niet vergoed worden. Wat is stamceltoerisme en wat zijn de risico’s?
Navelstrengbloed bewaren, doen of niet? Aanstaande ouders kunnen navelstrengbloed van hun kind opslaan in een bloedbank. Om te doneren is dat zinvol, terwijl opslaan voor eigen gebruik dat niet is.
Waar kan ik een regeneratieve behandeling krijgen? In Nederland zijn het vooral de academische ziekenhuizen. Neem contact op met je behandelend arts voor jouw specifieke situatie.
Is een regeneratieve behandeling veilig? Een behandeling wordt uitgebreid beoordeeld voordat het wordt goedgekeurd.
Kunnen stamcellen hersenschade herstellen? Baby’s met een herseninfarct kunnen veilig behandeld worden met stamcel-neusdruppels.
Welke regeneratieve behandelingen zijn beschikbaar? Een overzicht van de behandelingen die op januari 2022 zijn goedgekeurd in Europa en/of Nederland.
Kan RM leverschade behandelen of herstellen? Binnen de regeneratieve geneeskunde wordt onderzocht hoe stamcellen, gentherapie en bioprinten kunnen helpen wanneer de lever ernstig beschadigd is.
Kunnen stamcellen worden gebruikt bij de genezing van hiv? Een handjevol mensen is ooit genezen van hiv door een stamceltransplantatie. Maar hoe werkt zo’n behandeling en waarom wordt die nog niet bij iedereen toegepast?
Welke regeneratieve behandelingen zijn er beschikbaar voor knieartrose? Artrose in de knie is een groeiend probleem in onze samenleving dat in sommige gevallen kan worden behandeld met een regeneratieve behandeling met stamcellen.
Welke regeneratieve behandelingen zijn er beschikbaar voor diabetes? Diabetes is een van de meest voorkomende chronische ziekten. Met regeneratieve behandelingen wordt ernaar gestreefd dat de patiënt niet meer afhankelijk is van medicijnen.
Kan regeneratieve geneeskunde helpen bij verminderde nierfunctie? Onderzoekers werken hard aan technieken die dialyse effectiever, veiliger en minder ingrijpend kunnen maken.
Komen er regeneratieve behandelingen voor retina-/oogziekten? Regeneratieve geneeskunde voor de oogheelkunde ontwikkelt behandelingen voor verschillende oogaandoeningen, met het doel om het zicht te herstellen.
Kan regeneratieve geneeskunde erfelijke stofwisselingsziekten genezen? Stofwisselingsziekten (metabole ziekten) zijn ernstig en moeilijk te behandelen. Met gentherapie wordt geprobeerd betere behandelingen te ontwikkelen.
Worden organoïden al gebruikt voor medicatie/therapiekeuze bij kankerpatiënten? Kanker is een complexe ziekte en de huidige behandelingen zijn vaak niet specifiek genoeg. Tumororganoïden kunnen helpen tot een behandeling op maat te komen.
Kunnen stamcellen in de nabije toekomst toegepast worden voor herstel van het hart? Hart- en vaatziekten zijn wereldwijd de belangrijkste doodsoorzaak. Hoe wordt stamcelonderzoek ingezet voor het herstel van het hart?
Bronnen
- Wetenschappelijk artikel van Dunbar et al. (2018) over de stand van zaken in het onderzoek naar gentherapie
- Nieuwsbericht (2020) van het UMC Utrecht over de vernieuwde toepassing van CRISPR-Cas
Geschreven door
Roger Adan Laatst bewerkt op 8 maart 2023
