Immuun-, cel- en gentherapieën

Neurologische aandoeningen vereisen vaak behandelingen die verder gaan dan traditionele benaderingen. Ons innovatieve onderzoeksproject 'Immuun-, cel- en gentherapieën' combineert baanbrekend onderzoek op het gebied van immunologie, genetica en regeneratieve geneeskunde om gerichte interventies te ontwikkelen die de ziekte bij de bron aanpakken.

Door interdisciplinair samen te werken, streven we ernaar de eigen systemen van het lichaam te herstellen, te vervangen of te verbeteren om de neurologische functie te herstellen en de resultaten voor patiënten van alle leeftijden te verbeteren. Deze benaderingen richten zich niet alleen op de biologische oorzaak van de ziekte, maar bieden ook de mogelijkheid om zelfstandigheid te herstellen en de last van neurologische aandoeningen voor gezinnen en de samenleving te verminderen.

Immuun-, gen- en celtherapieën hebben het potentieel om het behandelingslandschap voor neurologische aandoeningen te veranderen. Van het bieden van hoop bij aandoeningen die voorheen onbehandelbaar waren tot het verminderen van de langetermijngevolgen van hersenletsel: dit onderzoeksgebied stimuleert innovatie.

Doorbraken en impact

Door het immuunsysteem in te zetten tegen agressieve hersentumoren, gezonde genen toe te dienen ter vervanging van defecte genen, of stamcellen te gebruiken om beschadigd hersenweefsel te herstellen, verkent ons onderzoek de grenzen van wat mogelijk is. We werken ook aan nieuwe diagnostische instrumenten en behandelmethoden, waardoor het gemakkelijker wordt om ziekten in een vroeg stadium op te sporen, de voortgang te volgen en de zorg voor elke patiënt te personaliseren.

  • Vloeibare biopsieën voor hersentumoren bij kinderen

    De behandeling van hersentumoren bij kinderen is complex en gaat gepaard met aanzienlijke morbiditeit en mortaliteit. Stratificatie bij de diagnose is vaak gebaseerd op een tumorbiopsie en de responsmonitoring tijdens de behandeling is sterk afhankelijk van beeldvorming. De klinische toestand laat echter niet altijd een biopsie toe en beeldvorming kan onduidelijk zijn. Vloeibare biopsieën, minimaal invasieve tests die tumorbiomarkers in bloed en hersenvocht analyseren, bieden de mogelijkheid om deze uitdagingen te overwinnen.

    Neem contact op met Esther Hulleman via e.hulleman@prinsesmaximacentrum.nl.

  • Modellen voor hooggradige hersentumoren

    Onderzoekers uit Utrecht hebben immuuncompetente muismodellen ontwikkeld voor twee agressieve vormen van hersenkanker bij kinderen: diffuus midline-glioom (DMG) en pediatrisch hooggradig glioom (pHGG). Met behulp van hoogdimensionale flowcytometrie en single-cell transcriptomics toonden ze aan dat deze modellen sterk lijken op de immuunomgeving van menselijke tumoren. Dit maakt ze waardevolle instrumenten voor het bestuderen van de interactie tussen het immuunsysteem en deze kankers. De modellen worden nu gebruikt om innovatieve immunotherapieën te testen, waaronder CAR T-cellen van de volgende generatie. Deze inspanningen zijn erop gericht de ontwikkeling van effectieve behandelingen voor kinderen met deze tumoren te versnellen.

    Neem contact op met Esther Hulleman via e.hulleman@prinsesmaximacentrum.nl.

  • Neusdruppels met stamcellen

    De iSTOP-CP-studie onderzoekt een nieuwe behandeling voor hersenschade bij pasgeborenen met behulp van neusdruppels met mesenchymale stamcellen. Deze druppels, die kort na de geboorte worden toegediend, zijn bedoeld om het herstel van de hersenen te ondersteunen en het risico op hersenverlamming te verlagen. Baby's krijgen ofwel stamcellen ofwel een placebo. Dit translationeel onderzoek overbrugt de kloof tussen laboratorium en kliniek en biedt veelbelovende mogelijkheden voor bredere toepassingen bij pasgeborenen met een risico op ontwikkelingsachterstand, met als doel de hersenontwikkeling en de langetermijnresultaten te verbeteren.

    Neem contact op met Manon Benders via M.Benders@umcutrecht.nl of Cora Nijboer via C.Nijboer@umcutrecht.nl. 

  • Eerste genetische behandeling voor SMA

    Zolgensma® is de eerste genetische behandeling die het SMN1-gen in het DNA van baby's met spinale musculaire atrofie (SMA) herstelt. Wanneer de behandeling in een vroeg stadium wordt toegediend, kan dit de klinische uitkomst aanzienlijk verbeteren. De selectieprocedure voor de behandeling werd vanuit Utrecht gecoördineerd. Daarnaast adviseerde het SMA-centrum het RIVM om SMA op te nemen in het Nederlandse perinatale screeningsprogramma (hielprik), waardoor pasgeborenen vroegtijdig gediagnosticeerd en behandeld kunnen worden. Vanaf 2022 is SMA opgenomen in het screeningsprogramma, een belangrijke mijlpaal.

    Neemt contact op met smaonderzoek@umcutrecht.nl