Wim Goettsch benoemd tot hoogleraar Health Technology Assessment of Pharmaceuticals

De Universiteit Utrecht benoemt epidemioloog Wim Goettsch per 1 december 2022 tot hoogleraar Health Technology Assessment of Pharmaceuticals. Als hoogleraar gaat Goettsch nieuwe methoden ontwikkelen om de innovatie en betaalbaarheid van geneesmiddelen te kunnen analyseren. De leerstoel maakt deel uit van een samenwerking tussen Zorginstituut Nederland, Erasmus Universiteit Rotterdam en Universiteit Utrecht.

We willen allemaal de beste zorg, maar niet tegen elke prijs. En als we dan toch betalen voor dure behandelingen en geneesmiddelen, dan willen we zo goed mogelijk achterhalen hoe effectief ze zijn. Maar hoe stel je vast of geneesmiddelen goed genoeg zijn? En wanneer zijn ze het geld waard?

Vanuit zijn aanstelling als hoogleraar gaat epidemioloog Wim Goettsch op zoek naar nieuwe methoden om dit soort vragen te beantwoorden. Per 1 december 2022 start zijn leerstoel Health Technology Assessment of Pharmaceuticals. Het vakgebied draait om het inzichtelijk maken van informatie over medische, maatschappelijke, economische en ethische kwesties rond het gebruik van geneesmiddelen, medische hulpmiddelen en andere vormen van gezondheidszorg.

Ziekenhuizen gebruiken dit om na te gaan of ze bepaalde behandelingen willen inzetten of niet. Ook overheden en zorgverzekeraars zijn geïnteresseerd, omdat ze de zekerheid willen dat een geneesmiddel goed genoeg werkt om ervoor te betalen. Voor veel geneesmiddelen is een positief advies van het Zorginstituut noodzakelijk, voordat ze opgenomen mogen worden in het basispakket van de zorgverzekering.

Zorg betaalbaar houden

“Als we de zorg betaalbaar willen houden, dan moeten we keuzes maken,” zegt Goettsch. “Enerzijds wil je natuurlijk innovatieve, nieuwe medicijnen beschikbaar stellen voor patiënten. Maar aan de andere kant kun je niet eindeloos dure geneesmiddelen blijven opnemen in het basispakket. Sommige behandelingen zijn extreem duur. Denk bijvoorbeeld aan gentherapieën, die twee miljoen euro per patiënt kunnen kosten.”

Als we de zorg betaalbaar willen houden, moeten we keuzes maken

Goettsch richt zich als hoogleraar op drie gebieden die volgens hem van belang zijn om passende zorg met innovatieve nieuwe geneesmiddelen mogelijk te maken. Zo buigt hij zich over nieuwe manieren om geneesmiddelen te betalen, en hoe dit in de praktijk zou moeten werken. “Kunnen we bijvoorbeeld de effectiviteit van een geneesmiddel koppelen aan de betaling? Daar bedoel ik mee dat we niet in één keer vooraf het hele bedrag neertellen, maar gespreid betalen over meerdere jaren. De betaling is dan afhankelijk van hoe het geneesmiddel aanslaat bij de patiënt.”

Dat lijkt simpel, maar is het volgens Goettsch niet. “Het gebeurt in de praktijk nog weinig. We willen het wel, maar de inrichting van dergelijke betalingsmodellen is ingewikkeld en onze systemen zijn er nu nog niet klaar voor.”

Bekijk de werking in de praktijk

Om de juiste keuzes te kunnen maken, is het volgens Goettsch belangrijk om beter in kaart brengen hoe goed een medicijn in de praktijk werkt. Tot nu toe kijken beoordelaars van geneesmiddelen vooral naar uitkomsten uit klinische studies, waarin de werking van het middel is onderzocht op patiënten in een zeer gecontroleerde omgeving. Maar als een geneesmiddel daadwerkelijk wordt gebruikt, kan blijken dat het in de praktijk minder effectief is dan verwacht, of alleen werkt bij een specifieke groep patiënten. In dat geval zou je opnieuw kunnen onderhandelen over prijs van het geneesmiddel, aldus Goettsch, of het middel alleen aanbieden aan de groep patiënten waarbij het echt werkt.

Als blijkt dat een geneesmiddel in de praktijk minder effectief is, zou je opnieuw over de prijs kunnen onderhandelen

Een voorwaarde is dan wel dat beoordelaars met meer zekerheid de werking in de praktijk kunnen onderzoeken. Dat vraagt om nieuwe statistische methoden en rekenmodellen, die Goettsch met zijn onderzoeksteam wil ontwikkelen. Een van de doelen is bijvoorbeeld om gegevens uit klinische studies combineren met gegevens uit de klinische praktijk.

Kleinere studies, minder gegevens

Een andere reden om meer gegevens uit de praktijk te gebruiken, is dat veel nieuwe geneesmiddelen die nu op de markt komen vrij specifiek zijn. Ze zijn bedoeld voor relatief kleine groepen patiënten, met aandoeningen die weinig voorkomen. De klinische studies die de werking van die medicijnen moeten aantonen, zijn dan klein en leveren minder gegevens op. Dat maakt het lastiger voor beoordelaars om bijvoorbeeld na te gaan of het middel effectief genoeg is.

Vaak zijn geneesmiddelen heel uniek. In klinische studies is dan geen soortgelijk middel voorhanden om het mee te vergelijken.

“Vaak zijn deze geneesmiddelen heel uniek”, zegt Goettsch. “In een klinische studie is dan geen soortgelijk middel voorhanden om het mee te vergelijken. Beoordelaars moeten dan dus op andere manier gaan vaststellen of een geneesmiddel wel goed genoeg is om op te nemen in de basisverzekering.”

Beoordeling Europees afstemmen

Goettsch gaat zich als hoogleraar ook richten op de vraag hoe vergoedingsbeoordelingen van geneesmiddelen beter af te stemmen zijn binnen de Europese Unie. “Alle EU-landen stellen de vraag hoe je kunt besluiten of je een geneesmiddel wil gebruiken en wat je ervoor wil betalen”, zegt Goettsch. Tussen EU-landen kunnen grote verschillen bestaan in de manier waarop geneesmiddelen worden beoordeeld ten behoeve van de vergoeding. Het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) beoordeelt of een geneesmiddel toegang mag krijgen tot de Europese markt. Maar vervolgens bepalen de EU-lidstaten zelf of ze dat middel in hun basispakket opnemen.

Zoeken naar 'common ground'

Dat kan wellicht efficiënter, door bijvoorbeeld sommige beoordelingen gemeenschappelijk te doen. De Europese commissie heeft recent wetgeving aangenomen die gemeenschappelijke beoordelingen ten behoeve van vergoedingen mogelijk maken. Maar de vraag blijft welke onderdelen daarvoor geschikt zijn en wat erbij komt kijken. Zoeken naar die ‘common ground’ is zeer complex, aldus Goettsch.

Wat zegt de uitkomst van een onderzoek naar geneesmiddelen eigenlijk? Daar wordt in allerlei landen anders over gedacht.

“Soms lijkt de beoordeling heel eenvoudig. Als je bijvoorbeeld een nieuwe middel tegen kanker hebt, dan kijk je of patiënten die het nieuwe middel krijgen uiteindelijk langer leven. Maar vaak zijn gegevens over overleving niet of onvoldoende beschikbaar. In plaats daarvan bekijken onderzoekers hoe goed het middel de groei van tumoren remt. Maar de vraag is dan: voorspelt die uitkomst of de patiënt langer leeft, of dat de kwaliteit van leven voor die patiënt beter is? Over het antwoord op die vraag wordt in allerlei landen anders gedacht.”

Advies over medicijnen in het basispakket

In Nederland bepaalt de overheid het basispakket. Zorginstituut Nederland adviseert de Minister van Volksgezondheid welke medicijnen in dat pakket zouden moeten zitten. Goettsch is, naast zijn aanstelling bij de Universiteit Utrecht, ook verbonden aan Zorginstituut Nederland, als bijzonder adviseur Health Technology Assessment.

De hoogleraarpositie van Goettsch is onderdeel van de Academische werkplaats Verzekerde zorg, een samenwerkingsverband tussen Zorginstituut Nederland, Erasmus Universiteit Rotterdam en Universiteit Utrecht.