7 mei 2018

Promotie Amr Makady op 9 mei

Medicijnen beoordelen met ‘real-world data’

Gegevens uit de dagelijkse klinische praktijk en ervaringen van patiënten moeten meer invloed krijgen op de keuze om geneesmiddelen al dan niet te vergoeden. Dat blijkt uit het promotie-onderzoek van farmaceutisch onderzoeker Amr Makady aan de Universiteit Utrecht. Woensdag 9 mei verdedigt hij zijn proefschrift.

Om hun besluitvorming te ondersteunen, gebruiken beleidsmakers in de gezondheidszorg meestal de uitkomsten van health technology assessments (HTA). Dat kunnen gerandomiseerde klinische studies zijn, met vooraf geselecteerde, homogene patiëntgroepen en met gecontroleerde protocollen om patiënten te monitoren. Voor een goed beeld van de werking van een medicijn zouden beleidsmakers echter ook toegang moeten hebben tot zogenoemde real-world data.

Toelating tot basispakket

Die informatie uit de echte wereld is te verzamelen via diverse bronnen waarop patiënten zelf hun ervaringen met een medicijn delen, zoals patiëntregistraties en zelfs social media. Farmaceutisch onderzoeker Amr Makady werkt bij Zorginstituut Nederland, de Nederlandse overheidsinstantie die de therapeutische waarde en kosteneffectiviteit van medicijnen beoordeelt. Zo wordt de minister geadviseerd over toelating van medicijnen tot het basispakket. “Uit reacties op een patiëntforum kan bijvoorbeeld blijken dat een medicijn in de praktijk mogelijk minder goed werkt dan eerder was geconcludeerd uit de klinische studies. Of juist dat een medicijn wel vervelende bijwerkingen heeft, maar dat patiënten die bijwerkingen graag voor lief nemen.”

Patiëntforum

Makady: “Bij Zorginstituut Nederland proberen we inschattingen te maken van de kosteneffectivtieit van geneesmiddelen over lange periodes, bijvoorbeeld over 30 jaar. De klinische studies waarop we nu onze conclusies baseren, bieden vaak inzichten over veel kortere periodes. Met dit proefschrift is onderzocht of en hoe we conclusies mogen trekken uit actuele, real-world data voor HTA en besluitvorming. Dat biedt ons veel relevanter en misschien wel net zulke betrouwbare inzichten over de ervaringen van grote groepen mensen met een bepaald medicijn.”

Voorwaarden voor gebruik

Makady: “In mijn proefschrift heb ik gekeken naar de voorwaarden voor het gebruik van dit type data bij het vaststellen van adviezen en het ontwikkelen van beleid door Zorginstituut Nederland. Allereerst moeten de diverse betrokken partijen het eens worden over de vraag wat real-world data eigenlijk precies inhoudt. Verder is het belangrijk dat partijen afstemmen hoe deze data geanalyseerd en geïnterpreteerd dient te worden. Het is ook vanzelfsprekend dat we moeten nadenken over de privacy van personen bij dit type data. Sowieso zou overigens alleen geanonimiseerde informatie van patiënten gebruikt mogen worden.”

Inzichten van maatschappelijke kant

Een vervolgstap is de overweging wat te doen met die gegevens die verkregen zijn uit real-world data. “Als uit de praktijk blijkt dat een medicijn minder goed werkt dan gedacht, moet het Zorginstituut Nederland dan haar vergoedingsadvies wijzigen met als consequentie dat zorgverzekeraars het niet langer hoeven te financieren?” Verder biedt het proefschrift een aanzet tot nieuw onderzoek naar digitalisering van patiëntgegevens in het algemeen. “De vraag is dan welke conclusies we überhaupt kunnen trekken uit bronnen zoals big data en social media. Je krijgt inzicht in onderwerpen die veel meer dan nu aan de maatschappelijke kant spelen. Misschien zijn mede op basis van die kennis in de toekomst wel keurmerken te ontwikkelen voor nieuwe databronnen”, aldus Makady.

Samenwerkingsverband

Woensdag 9 mei promoveert Amr Makady aan de Universiteit Utrecht. Het onderzoeksproject is een samenwerkingsverband tussen de Universiteit Utrecht en het Zorginstituut Nederland. Makady werd begeleid door promotors Ton de Boer (UU), Hans Hillege (UMC Groningen) en Olaf Klungel (UU) en co-promotor Wim Goettsch (UU). Zorginstituut Nederland adviseert het Ministerie van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) over de werking van medicijnen en om juist die medicijnen tot het verzekerdepakket toe te laten die tenminste gelijkwaardig zijn aan de al bestaande medicijnen.

Symposium en promotie

De promotieplechtigheid is op woensdag 9 mei om 16:15 uur in het Academiegebouw in Utrecht. Voorafgaand daaraan organiseert het Utrecht Institute for Pharmaceutical Sciences een minisymposium in het Academiegebouw over de (toekomst van) het gebruik van real-world data in health technology assessments. U bent – na registratie – van harte welkom.