Hoe stamceltherapie hersenletsel bij pasgeborenen kan repareren

Suzanne had een natuurlijke bevalling thuis gepland. Maar dat liep helemaal anders. Na een normale controle moest ze voor een spoedbevalling naar het ziekenhuis waar binnen een uur haar dochter Senna geboren werd. In plaats van uit te rusten op de borst van haar moeder, “nam het medisch team haar snel mee de kamer uit,” herinnert vader Sebastian zich, “ze kon niet zelf ademen en werd aan de beademing gelegd.” Een dag later hoorden de ouders dat hun dochter een ernstig herseninfarct had gehad en werden ze voorbereid op het ergste. “We kregen te horen dat ons kind fysiek gehandicapt zou zijn en ze konden ons, gezien haar situatie, niet de zekerheid geven dat ze het überhaupt zou gaan redden”, aldus Sebastian.

De artsen gaven Sebastian en Suzanne een keus, hun dochter kwam in aanmerking om deel te nemen aan een experimenteel onderzoek in het UMC Utrecht dat stamceltherapie inzet om de hersenen van een pasgeborene na een herseninfarct te repareren.

De onderzoeksresultaten zijn veelbelovend voor patiënten.

Stamceltherapie: de geneeskracht van de hersens zelf stimuleren

Het onderzoek dat wordt uitgevoerd door het Wilhelmina Kinderziekenhuis (WKZ), onderdeel van het UMC Utrecht lijkt een mogelijke doorbraak te geven om hersenschade bij pasgeborenen te herstellen, iets waar nu nog geen andere therapie beschikbaar voor is. De behandeling bestaat uit het toedienen van stamcellen aan de getroffen delen van de hersenen met als doel het beschadigd weefsel te repareren.

Neurowetenschapper Cora Nijboer die het pre-klinische onderzoek leidde, vertelt: “Het is bekend dat zogenaamde mesenchymale stamcellen (MSCs), door het uitscheiden van allerlei goede stofjes, een bijdrage leveren aan het onderdrukken van de ontstekingsreactie in de hersenen én dat MSCs de eigen hersen-stamcellen stimuleren om schade te repareren. Toen we eerder pasgeboren muizen met hersenschade behandelden met MSCs, zagen we dat zowel de hoeveelheid verloren hersenweefsel als de beperkingen van de dieren drastisch minder werden. We moesten samen met de clinici in de klinische studie alleen nog wel een manier vinden om deze stamcellen veilig toe te dienen aan baby's.”

Het gebruik van intranasale druppels bleek een goede manier te zijn om stamcellen snel van de neus naar de plek in de hersenen waar ze nodig zijn te krijgen. “Het deel van de hersenen dat beschadigd is, geeft veel signalen af. Zo weten de stamcellen precies waar ze heen moeten. Dat is geruststellend omdat bekend is dat stamcellen alleen aankomen op de plek waar de schade zit,” legt Nijboer uit. “Meer dan dat, we zagen in het preklinische onderzoek dat de getransplanteerde MSCs al na een paar dagen weer uit de hersenen verdwenen, wat er op duidt dat het niet de getransplanteerde MSCs zijn, maar eerder de hersen-stamcellen van de patiënt zelf (geactiveerd door de goede stofjes van de MSCs) die het letsel repareren en zich ontwikkelen tot nieuw weefsel. En dat maakt het veiliger voor de patiënt.” 

Behandeling eindelijk naar patiënten

Na meer dan tien jaar onderzoek, plichtsgetrouwe ethische goedkeuringen en veel geduld, hebben Nijboer’s team samen met het klinische team de behandeling nu eindelijk naar patiënten gebracht. Tien pasgeborenen die een herseninfarct hebben gehad, hebben tot nu toe mee gedaan aan het onderzoek. Senna, de dochter van Suzanne en Sebastian, is één van hen.

Suzanne geeft aan dat de beslissing om de haalbaarheids- en veiligheidsstudie mee te doen niet makkelijk was: “Mijn eerste gedachte was: ‘Oké, als we er iets aan kunnen doen, moeten we het doen’. Maar nadat ik had gelezen dat het een experimenteel onderzoek was, dacht ik ‘Oh! Is het wel veilig en wat zijn de risico's?’ ”. In de spannende 48 uur na de geboorte, had Suzanne al de mogelijkheid geaccepteerd dat Senna voor de rest van haar leven motorische of mentale beperkingen zou kunnen hebben. “Ik kon bijna alles accepteren, ik zou hoe dan ook van haar houden. Maar ik kon niet accepteren dat mijn kind risico zou lopen.” Sebastian voegt toe: “We konden niet accepteren dat we haar zouden kunnen verliezen.” 

We zijn blij dat we kunnen bijdragen aan het verder ontwikkelen van deze stamceltherapie.

Het stel, dat binnen een week moest beslissen, sprak met neonatoloog Manon Benders die nauw samenwerkt met Nijboer’s onderzoeksgroep. Manon en haar klinische team includeren en volgen alle baby's die aan het onderzoek meedoen volgt. “Ze legde ons uit welke verschillende hersendelen waren getroffen en wat de mogelijke effecten zouden kunnen zijn.” Inmiddels zijn de ouders van Senna enorm blij dat ze hebben besloten mee te doen. “We weten niet of het door de behandeling komt, maar het gaat zo goed met Senna! Ze is blij, alert en lacht altijd.” zegt Suzanne. “We zijn blij dat we kunnen bijdragen aan het verder ontwikkelen van deze veelbelovende stamceltherapie en dat we, door onze ervaring te delen, ook andere ouders kunnen helpen die hetzelfde doormaken.” voegt Sebastian toe.

Stamceltherapie potentiëel ook voor andere soorten schade

Omdat het toediening van stamcellen via neusdruppels tot nu toe veilig en haalbaar lijkt, betekent dit dat deze therapie wellicht ook gebruikt kan worden voor hersenschade bij andere pasgeborenen, bijvoorbeeld voor kinderen die (extreem) te vroeg geboren worden. In de toekomst zou stamceltherapie zelfs ook kunnen helpen om beschadigde longen of darmen van kinderen te repareren.

Zoals het een goede wetenschapper betaamt, is Nijboer voorzichtig optimistisch: “Het is nog te vroeg om er definitief iets over te zeggen. Maar, zo geeft ze toe, de resultaten zijn wel veelbelovend voor patiënten. Omdat stamceltherapie de mogelijkheid in zich heeft om hersenschade te repareren in plaats van alleen schade te beperken.”