1 november 2018

Bruggen bouwen voor de realisatie van biologisch-farmaceutische therapieën

Enrico Mastrobattista benoemd tot hoogleraar Farmaceutische Biotechnologie en Gecontroleerde Afgifte

Dr. Enrico Mastrobattista is per 1 november benoemd tot hoogleraar Pharmaceutical Biotechnology and Delivery aan de faculteit Bètawetenschappen van de Universiteit Utrecht. Zijn leerstoel zal zich richten op het ontwerpen, formuleren en toedienen van nieuwe biotherapeutica en geavanceerde therapieën. Mastrobattista beschikt over vrij unieke expertises, doordat hij technische farmaceutische kennis combineert met kennis van geavanceerde biotherapeutica en de systemen voor gecontroleerde toediening die nodig zijn om deze in de juiste cellen in te brengen.

Stel je voor, je zit in de laatste fase van kanker en conventionele chemotherapie is niet meer effectief. Op basis van een kleine biopsie van de tumor kan er een gepersonaliseerd synthetisch vaccin worden gemaakt dat je immuuncellen stimuleert om de kankercellen in het hele lichaam te herkennen en te vernietigen. Of stel dat je een hemofiliepatiënt bent en lijdt aan ernstige bloedingen. In plaats van elke dag zeer kostbare recombinante of uit plasma verkregen stollingsfactoren in te spuiten om het bloeden te stoppen, volstaat één enkele injectie met een nanomedicijn dat het genetische defect in de stollingsfactor gericht corrigeert om de ziekte te genezen. Dat is de toekomst waaraan Enrico Mastrobattista werkt.

Zeer veelbelovend

Een groot deel van de geneesmiddelproducten die momenteel op de markt worden gebracht bestaat uit cellen of geneesmiddelen die zijn gemaakt in, of geëxtraheerd uit, een biologisch systeem zoals een cel of een geheel organisme. Deze zogenoemde biofarmaceutica en geneesmiddelen voor geavanceerde therapie (advanced therapy medicinal products, ATMP’s) zijn zeer veelbelovend, maar zowel de productie van deze geneesmiddelen als de toediening daarvan op de juiste plaatsen in het lichaam blijven lastig. Enrico Mastrobattista wordt beschouwd als één van de weinige farmaceutische wetenschappers die over de kennis en ervaring beschikken die nodig zijn om een bijdrage te leveren aan doorbraken op dit gebied.

A glimpse of the challenging search for the 'magic bullet': a delivery system for gene therapy which exclusively targets the ‘bad’ cells.

Grote uitdaging

Veel biologische geneesmiddelen zijn afhankelijk van geavanceerde toedieningssystemen om de bedoelde plaats in het menselijk lichaam te bereiken. Zo is CRISPR/Cas een krachtig hulpmiddel geworden voor het corrigeren van specifieke mutaties of het uitschakelen van hele ziekteverwekkende genen, maar het is onbruikbaar zonder een systeem waarmee de CRISPR/Cas-componenten veilig intracellulair kunnen worden toegediend. Dr. Mastrobattista zet zijn uitgebreide expertise op het gebied van nanomedicijnen in om synthetische toedieningssystemen te ontwikkelen voor hulpmiddelen voor genbewerking zoals CRISPR/Cas9. Daarnaast ontwikkelt hij strategieën waarmee de intracellulaire toediening van proteïnen voor therapeutische toepassingen mogelijk wordt.

Bruggen

Mastrobattista is in staat om de bruggen te bouwen die nodig zijn om deze uitdagingen het hoofd te bieden. “Inmiddels heb ik  20 jaar ervaring met experimenten met biofarmaceutica en het zoeken naar oplossingen voor de problemen met betrekking tot de toediening van deze complexe moleculen. De vooruitzichten voor dit geheel nieuwe farmaceutische concept zijn bijzonder veelbelovend. Maar het is ook duidelijk geworden dat we deze alleen kunnen waarmaken als we het meest geavanceerde fundamentele en toegepaste onderzoek kunnen integreren,” legt hij uit, “van het moleculaire en cellulaire niveau in de fundamentele levenswetenschappen tot nanomateriaalkunde en farmaceutisch en medisch onderzoek.”

Ik ben er van overtuigd dat we op zekere dag cellen van patiënten zodanig kunnen bewerken dat zij daardoor direct genezen of naar believen biotherapeutica kunnen produceren met concentraties die kunnen worden afgestemd op de individuele behoeften van de patiënt.

Toekomst

Het zal nog wel even duren voordat de farmaceutische toekomst die Mastrobattista voor zich ziet werkelijkheid wordt. “Maar ik ben er van overtuigd dat we op zekere dag cellen van patiënten zodanig kunnen bewerken dat zij daardoor direct genezen of naar believen biotherapeutica kunnen produceren met concentraties die kunnen worden afgestemd op de individuele behoeften van de patiënt.”

Enrico Mastrobattista

Enrico Mastrobattista is opgeleid als medisch bioloog en promoveerde op het gebied van geavanceerde geneesmiddeltoediening. Hij werkte ruim twee jaar als ‘Marie Curie postdoctoral fellow’ in het MRC Laboratory of Molecular Biology in Cambridge. Sinds zijn terugkeer naar de Universiteit Utrecht heeft hij meer dan 100 wetenschappelijke artikelen en verschillende hoofdstukken in boeken over farmaceutische biotechnologie gepubliceerd. Daarnaast is Mastrobattista houder van diverse octrooien en was hij wetenschappelijk coördinator bij IMI COMPACT, een grote publiek-private samenwerking gericht op het oplossen van het toedieningsprobleem van biofarmaceutica.

Prix Galien

In 2008 ontving hij een Vidi-beurs voor zijn onderzoek naar de gerichte evolutie van kunstmatige virussen voor genafgifte. In 2013 won hij de Prix Galien Research Award voor zijn onderzoek naar geneesmiddeltoediening. Eerder dit jaar ontving hij een Vici-beurs ter waarde van 1,5 miljoen euro voor zijn onderzoeksvoorstel met betrekking tot het herstellen van genetische defecten met behulp van CRISPR/Cas9 in nanodeeltjes. Sinds 2013 is Mastrobattista bestuurslid van de Nederlandse Vereniging voor Gen- en Celtherapie (nvgct.nl).

Meer over Enrico Mastrobattista