Medicijn van de toekomst

Dankzij CRISPR-Cas is het bewerken van erfelijk materiaal aanzienlijk eenvoudiger geworden. Voor veel patiënten met een erfelijke ziekte is er ineens hoop op een behandeling. Maar is alle opwinding over deze nieuwe techniek terecht?

Dat hoop ook gevaarlijk kan zijn, merkte wetenschapper Annemieke Aartsma-Rus (41) op een Brits congres over de ziekte van Duchenne – haar expertise. De erfelijke spierziekte is ongeneeslijk en aangedane kinderen verliezen gaandeweg spierkracht, belanden als tiener in een rolstoel en overlijden meestal voor hun dertigste. De best beschikbare behandeling is ­fysiotherapie met ontstekingsremmers die samen de spierverzwakking vertragen. Maar in dat Engelse zaaltje stond een vader op die vertelde dat hij de behandeling van zijn kind had stopgezet. Het was niet meer nodig zei hij, want ‘the CRISPR-cure is coming’ – het CRISPR-geneesmiddel komt eraan.

De vader doelde op de stormachtige opkomst van CRISPR-Cas. Die technologie maakt het mogelijk om het erfelijk materiaal van planten, dieren en mensen te bewerken, en zo eigenschappen te veranderen en defecten te repareren. Het systeem bestaat uit een ‘schaartje’, een eiwit dat erfelijk materiaal kan knippen, en een barcode die de schaar als een gps-systeem stuurt naar de plek waar moet worden geknipt.

(...)

Zo is de nauwkeurigheid van CRISPR-Cas erg onzeker. Wetenschappers weten niet hoe precies het gps-systeem is. In juni 2018 bleek uit twee studies dat niet alleen op de gewenste plek wordt geknipt, maar ook op locaties die erop lijken – en zelfs op compleet onverwachte plekken. In ons lichaam zou dit funest zijn. Een knip kan kanker veroorzaken, zodat het leed van patiënten juist wordt vergroot. Wel werden in de studies verouderde versies van CRISPR-Cas gebruikt. Wetenschappers ontwikkelden in de tussentijd een ‘HiFi-Cas’, die veel nauwkeuriger is, zegt Niels Geijsen (47), hoogleraar regeneratieve geneeskunde aan het Hubrecht Instituut in Utrecht. ‘Als je die gebruikt op een populatie cellen, zie je geen verhoogde mutatiesnelheid meer ten opzichte van onbehandelde cellen.’ Maar ook voor deze varianten is verder onderzoek nodig.

Het volledige artikel is verschenen in de Elsevier op 9 januari 2019.