27 januari 2020 van 14:30 tot 15:30

Promotie van D.G.M. Coppens MSc

Regulating gene and cell based therapies as medicinal products

Gen- en celtherapieën (GCT) hebben de potentie om de gezondheidszorg te verbeteren. Recentelijk zijn bijvoorbeeld genetische gemodificeerde T-celproducten toegelaten op de markt die effectief zijn in de behandeling van patiënten met bepaalde bloedkankers.

Er zijn echter ook zorgen over de implementatie van GCTs in de geneesmiddelenregulering. GCTs zijn anders dan bestaande geneesmiddelen en het zijn veelal nieuwe therapieën met onzekerheden over effectiviteit en veiligheidsrisico’s, met name op de lange termijn.

Dit proefschrift onderzoekt het ontwerp en de implementatie van regulering voor markttoelating van GCTs in de Europese Unie en andere landen zoals de Verenigde Staten en Japan. De resultaten laten zijn dat autoriteiten op zoek zijn naar gerechtvaardigde flexibiliteit zodat de volksgezondheid wordt gewaarborgd zonder de productontwikkeling af te remmen.

Wereldwijd gebruiken autoriteiten een benadering die gebaseerd is op vroege toelating op basis van minder klinisch bewijs, gecombineerd met meer dataverzameling nadat producten zijn goedgekeurd voor de markt. De specifieke eisen en procedures voor markttoelating van GCTs verschillen echter per land. Ook zijn er in sommige landen mogelijkheden om bepaalde producten vrij te stellen van markttoelating om onderzoek en beschikbaarheid in de klinische praktijk te faciliteren.

Het proefschrift concludeert dat verschillende keuzes worden gemaakt in de afweging tussen het faciliteren van productontwikkeling en het waarborgen van de volksgezondheid tussen landen. Het delen van kennis over productontwikkeling, inclusief kennis over uitkomsten van klinische studies, is belangrijk om die afweging zo goed mogelijk te kunnen maken en zodoende beschikbaarheid en gezondheidsbaten voor patiënten op regionaal en globaal niveau te faciliteren.

Begindatum en -tijd
27 januari 2020 14:30
Einddatum en -tijd
27 januari 2020 15:30
Promovendus
D.G.M. Coppens MSc
Proefschrift
Regulating gene and cell based therapies as medicinal products
Promotor(es)
prof. dr. H.G.M. Leufkens prof. dr. M.L. De Bruin
Co-promotor(es)
dr. J. Hoekmandr. H. Gardarsdottir
Entree
Free