17 september 2019 van 10:30 tot 11:30

Promotie: Verbeteringen aan het ontwerp van medicijnonderzoek bij amyotrofische laterale sclerose

Amyotrofische Laterale Sclerose (ALS) is een aandoening van de motorische zenuwcel die leidt tot ernstige spierzwakte en problemen bij de ademhaling. Na het ontstaan van de eerste klachten overlijden patiënten gemiddeld binnen drie jaar. Op dit moment is er geen medicijn en richt de behandeling zich voornamelijk op het verbeteren van de kwaliteit van leven en het bestrijden van symptomen. Dit onderstreept de noodzaak voor medicijnonderzoek bij ALS. Echter, ondanks de voltooiing van tientallen medicijnstudies en veelbelovende dierproeven, blijven doorslaggevende resultaten in onderzoeken met patiënten uit. Dit proefschrift richt zich op de identificatie en aanpak van de voornaamste knelpunten in het klinische ontwikkelingstraject van medicijnen voor ALS.

Medicijnonderzoek bij ALS wordt bemoeilijkt door het onzekere beloop van de aandoening, ongevoelige maatstaven voor het meten van medicijneffecten en suboptimale ontwerpen van medicijnstudies. Deze knelpunten worden extra versterkt door het ontbreken van richtlijnen en de beperkte financiële middelen. Hierdoor kunnen medicijnstudies mogelijk cruciale aanwijzingen missen en/of patiënten nodeloos blootstellen aan potentieel schadelijke middelen. Dit proefschrift beschrijft dat er een grote verbeter- en efficiëntieslag gemaakt kan worden door innovaties door te voeren in de patiëntselectie, uitkomstmaten, ontwerpsamenstelling en analytische strategieën van medicijnstudies. Hierdoor kunnen medicijnstudies worden verkleind en versneld, waardoor patiënten minder worden belast en de beschikbare financiële middelen efficiënter kunnen worden ingezet. Uiteindelijk kunnen de beschreven innovaties significante verbeteringen teweeg brengen in vergelijking met klassieke studieontwerpen en het ontwikkelingsproces van effectieve medicijnen voor patiënten met ALS versnellen.

Begindatum en -tijd
17 september 2019 10:30
Einddatum en -tijd
17 september 2019 11:30
Promovendus
Ruben van Eijk
Proefschrift
Optimizing the Design and Conduct of Clinical Trials for Amyotrophic Lateral Sclerosis
Promotor(es)
Prof. L.H. van den BergProf. M.J.C. Eijkemans
Co-promotor(es)
Prof. S. Nikolakopoulos
Entree
Gratis