Promotie: Fertile Grounds for Outcome-based Managed Entry Agreements? Potential suitability and desirability for highly priced novel therapies

De introductie van nieuwe, vaak dure therapieën, zoals weesgeneesmiddelen en geavanceerde therapieën, biedt grote kansen voor patiënten, maar stelt zorgsystemen ook voor flinke uitdagingen. De stijgende kosten en onzekerheden over de daadwerkelijke voordelen van deze behandelingen maken het nemen van vergoedingsbeslissingen complex. Uitkomstgerichte ‘managed entry agreements’ (OB-MEAs) lijken een veelbelovende oplossing: ze koppelen de vergoeding aan de werkelijke effectiviteit van een behandeling en kunnen zo onzekerheden en financiële risico’s verminderen.

Dit proefschrift verkent de mogelijkheden van OB-MEAs aan de hand van inzichten van veldpartijen en gestructureerde kaders. Een belangrijke bevinding is dat de momenteel meest gebruikte en eenvoudigere financiële basis gebaseerde MEAs weliswaar vaak voldoende kunnen zijn, maar dat OB-MEAs toegevoegde waarde kunnen bieden voor specifieke therapieën met hoge kosten en aanzienlijke klinische onzekerheden. Het is cruciaal om therapieën te prioriteren waarvoor OB-MEAs toegevoegde waarde bieden. Dit bevordert vroegtijdige voorbereidingen van OB-MEAs, wat de kans op succesvolle implementatie vergroot en tijdige toegang voor patiënten onder gepaste voorwaarden mogelijk maakt.

Het proefschrift benadrukt echter ook belangrijke obstakels bij de implementatie van OB-MEAs, zoals administratieve complexiteit, beperkte IT-infrastructuur en uitdagingen in het verzamelen van bewijs. Samenwerking tussen belanghebbenden is essentieel om uitvoerbare overeenkomsten te ontwikkelen. Om besluitvorming te ondersteunen, werd een rekeninstrument ontwikkeld dat verschillende vergoedingsmodellen vergelijkt en hun financiële gevolgen kwantificeert.

De aanbevelingen in dit proefschrift bieden handvatten om een vruchtbaar (OB-)MEA-ecosysteem te waarborgen en de belangen en voorkeuren van vergoedingsautoriteiten, ontwikkelaars en patiënten op één lijn te brengen en het ontstaan van win-win-win scenario’s te bevorderen.