27 augustus 2019 van 10:30 tot 11:30

Promotie Mohammed Aldosari

Accessibility and Availability of Orphan Drugs: Challenges and Potential Solutions

Een zeldzame ziekte is een ziekte die een klein deel van de bevolking treft (minder dan 1 per 2,000 in Europa). Er zijn meer dan 7.000 verschillende zeldzame ziekten die wereldwijd 350-400 miljoen mensen treffen. Omdat zeldzame ziekten zo weinig voorkomen, is het ontwikkelen van geneesmiddelen daarvoor economisch onaantrekkelijk.

Weesgeneesmiddelenwet

De invoering van een aantrekkelijke regelgeving met financiële voordelen bij de ontwikkeling van weesgeneesmiddelen heeft de farmaceutische industrie aangemoedigd om dit soort geneesmiddelen toch te gaan ontwikkelen. Dit heeft geleid tot de introductie van een aantal weesgeneesmiddelen, maar deze zijn over het algemeen zeer duur, wat een probleem vormt in landen met weinig budget voor gezondheidszorg. Bovendien zijn er, ondanks de invoering van de weesgeneesmiddelenwet, nog steeds veel zeldzame ziekten waarvoor geen medicijn ontwikkeld wordt.

Toegang

De toegankelijkheid van veel weesgeneesmiddelen is beperkt, vooral in landen met lage en middelhoge inkomens. In dit proefschrift worden de verschillende redenen hiervoor uiteengezet. Ook worden er algemene aanbevelingen gedaan om de toegankelijkheid te verbeteren. Verder worden specifieke interventieaanpakken voorgesteld om de toegang te verbeteren, zoals productie van weesgeneesmiddelen via de magistrale bereiding en een kosten-gebaseerde prijsbenadering voor weesgeneesmiddelen die niet voldoen aan de kosteneffectiviteitsdrempels.

Nanomedicijn

De regelgevende stimulansen hebben een belangrijke rol gespeeld bij het ontwikkelen van vele medicijnen en behandelmethoden voor veel patiënten met zeldzame ziekten. Desondanks zit het merendeel (96 procent) van patiënten met een zeldzame ziekte nog steeds zonder medicijnen. Om een behandeling voor deze ziekten te ontwikkelen, moeten veel uitdagingen worden overwonnen, die in dit proefschrift worden uiteengezet. De ontwikkeling van een geneesmiddel voor de ziekte van Niemann-Pick type B, waarvoor nog geen behandeling beschikbaar is, werd geïnitieerd om deze uitdagingen te ondervinden. Er werd een nanomedicijn ontwikkeld om de mogelijke systemische toxiciteit te minimaliseren die werd waargenomen bij hoge doseringen van het experimentele biologisch medicijn “olipudase alfa”.

Begindatum en -tijd
27 augustus 2019 10:30
Einddatum en -tijd
27 augustus 2019 11:30
Promovendus
M.H.S. Aldosari
Proefschrift
Accessibility and Availability of Orphan Drugs: Challenges and Potential Solutions
Promotor(es)
prof. dr. H. Schellekensprof. dr. E. Mastrobattista